Acadia Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass Health Canada den Zulassungsantrag (New Drug Submission, NDS) für Trofinetid zur Behandlung des Rett-Syndroms, einer seltenen Neuroentwicklungsstörung, angenommen hat. Health Canada hat dem Antrag von Acadia eine vorrangige Prüfung gewährt. Health Canada gewährt eine vorrangige Prüfung für Arzneimittelanträge, die für die Behandlung, Vorbeugung oder Diagnose von schweren, lebensbedrohlichen oder stark beeinträchtigenden Krankheiten oder Zuständen bestimmt sind, für die es stichhaltige Beweise für die klinische Wirksamkeit gibt, dass das Arzneimittel einen ungedeckten medizinischen Bedarf deckt oder ein Nutzen-Risiko-Profil bietet, das gegenüber bestehenden Therapien verbessert ist.

Der Antrag von Health Canada stützt sich auf die positiven Ergebnisse der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie LAVENDER?, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Trofinetid im Vergleich zu Placebo bei 187 Mädchen und jungen Frauen mit Rett-Syndrom untersucht wurde. Die ko-primären Endpunkte waren die Veränderung des Gesamtergebnisses des Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogens (RSBQ), einer Bewertung durch die Betreuer, und des Ergebnisses der Clinical Global Impression Improvement (CGI-I)-Skala aus Sicht des Arztes in Woche 12; beide waren statistisch signifikant.

Der wichtige sekundäre Endpunkt, der die Verbesserungen in der Kommunikation misst, war ebenfalls statistisch signifikant. Trofinetide ist in den Vereinigten Staaten für die Behandlung des Rett-Syndroms bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab zwei Jahren zugelassen. In Kanada ist das Medikament derzeit nicht für die Behandlung des Rett-Syndroms zugelassen. Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetisch bedingte neurologische Entwicklungsstörung, die vor allem bei Frauen nach einer nahezu normalen Entwicklung in den ersten beiden Lebensjahren auftritt.1,2 Sie wird durch Mutationen auf dem X-Chromosom auf einem Gen namens MECP2 verursacht.3 Das Rett-Syndrom ist eine komplexe und multisystemische Störung, die zu einer tiefgreifenden Beeinträchtigung der Funktionen des zentralen Nervensystems (ZNS) führt, einschließlich des Verlusts der Kommunikationsfähigkeit, des zielgerichteten Einsatzes der Hände, Gangstörungen und stereotyper Handbewegungen wie Händewringen/Quetschen, Klatschen/Klopfen, Mundbewegungen und Wasch-/Rubbelautomatismen. Das Rett-Syndrom tritt weltweit bei etwa einer von 10.000 bis 15.000 weiblichen Geburten auf.4 In Kanada wird die Prävalenz des Rett-Syndroms auf 600 bis 900 Patienten geschätzt.5 Kinder mit Rett-Syndrom erleben im Alter von 18 bis 30 Monaten eine Phase der Entwicklungsregression, auf die typischerweise eine Plateauphase folgt, die sich über Jahre bis Jahrzehnte erstreckt.1-3 Das Rett-Syndrom wird auf der Grundlage einer klinischen Beurteilung diagnostiziert, typischerweise im Alter von etwa drei Jahren.