Zevra Therapeutics, Inc. gibt die Wiedereinreichung des Zulassungsantrags für Arimoclomol bei der U.S. Food and Drug Administration bekannt
Am 27. Dezember 2023 um 13:30 Uhr
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Zevra Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen am 22. Dezember 2023 seinen Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (New Drug Application, NDA) für Arimoclomol, einen therapeutischen Prüfkandidaten zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) erneut eingereicht hat. Basierend auf den Standardzeitplänen für die Überprüfung der NDA-Wiedervorlage wird innerhalb von 30 Tagen ein Bestätigungsschreiben der FDA erwartet, dass die Wiedervorlage vollständig ist und das PDUFA-Datum festgelegt wird. Zevra geht davon aus, dass der NDA-Antrag als Klasse II-Antrag eingestuft wird, der innerhalb von sechs Monaten nach Einreichung von der FDA geprüft werden muss.
Zevra ist der Ansicht, dass es die von der FDA im Complete Response Letter aufgeworfenen Fragen geklärt hat, indem es zusätzliche Beweise für die Verwendung der Niemann-Pick Typ C Clinical Severity Scale (NPCCSS) vorgelegt und zusätzliche Studien durchgeführt hat, die den potenziellen Wirkmechanismus unterstützen. Darüber hinaus enthält die Wiedervorlage neue Daten aus mehreren nicht-klinischen Studien, Vergleiche des natürlichen Krankheitsverlaufs, reale Daten aus den laufenden Early-Access-Programmen in den Vereinigten Staaten und der Europäischen Union sowie Daten aus der vierjährigen Open-Label-Erweiterung der klinischen Phase-2/3-Studie (NCT02612129). Die Ergebnisse dieser Open-Label-Studie deuten darauf hin, dass Arimoclomol das langfristige Fortschreiten von NPC reduziert.
Arimoclomol wurde in insgesamt 21 Studien in einer Reihe von klinischen Studien der Phase 1, 2 oder 3 untersucht, in denen seine Sicherheit und Wirksamkeit bei mehr als 600 Probanden mit NPC, anderen Krankheiten oder gesunden Probanden bewertet wurde. Die primäre Wirksamkeitsstudie zur Bewertung von Arimoclomol für die Behandlung von NPC war eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2/3-Studie (CT-ORZY-NPC-002) mit Arimoclomol bei 50 Patienten mit NPC.
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Zevra Therapeutics, Inc. ist ein Unternehmen für seltene Krankheiten, das Wissenschaft, Daten und Patienten braucht, um transformative Therapien für Krankheiten mit begrenzten oder gar keinen Behandlungsmöglichkeiten zu entwickeln. Das Unternehmen verfügt über ein breit gefächertes Portfolio von Produkten und Produktkandidaten, das sowohl eine Kombination aus einer klinischen Pipeline als auch kommerzielle Vermögenswerte umfasst. Zu seiner Pipeline gehört Arimoclomol, ein oral verabreichter Produktkandidat, der für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) entwickelt wird. KP1077 ist der führende Produktkandidat des Unternehmens in der klinischen Entwicklung, der zur Behandlung der idiopathischen Hypersomnie (IH), einer seltenen neurologischen Schlafstörung, und der Narkolepsie entwickelt wird. Sein kommerzielles Produkt AZSTARYS, eine einmal täglich einzunehmende Behandlung der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS) bei Patienten ab sechs Jahren, enthält das Prodrug Serdexmethylphenidat (SDX) und d-Methylphenidat (d-MPH). Sein anderes kommerzielles Produkt ist OLPRUVA.