uniQure N.V. gab bekannt, dass sein Partner CSL im New England Journal of Medicine (NEJM) (Vol. 388 No. 8) die Ergebnisse der entscheidenden klinischen Studie HOPE-B veröffentlicht hat, in der die Wirksamkeit, Dauerhaftigkeit und Sicherheit von HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec-drlb) untersucht wurde.

HEMGENIX ist die erste und einzige Gentherapie, die für die Behandlung von Erwachsenen mit Hämophilie B zugelassen ist, die derzeit eine Faktor-IX-Prophylaxe-Therapie anwenden oder die gegenwärtig oder in der Vergangenheit lebensbedrohliche Blutungen haben oder bei denen es wiederholt zu schweren spontanen Blutungen gekommen ist. Die mehrjährige klinische Entwicklung von HEMGENIX wurde von uniQure geleitet, und die Trägerschaft für die klinischen Studien ging auf CSL über, nachdem das Unternehmen die weltweiten Rechte für die Vermarktung der Behandlung erworben hatte. HEMGENIX wurde im November 2022 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und im Februar 2023 von der Europäischen Kommission (EC) für die Europäische Union zugelassen.

Die Ergebnisse der HOPE-B-Studie, der bisher größten Gentherapiestudie bei Hämophilie B, zeigen nach Ansicht der Autoren, dass HEMGENIX der routinemäßigen Faktor-IX-Prophylaxe in Bezug auf die annualisierte Blutungsrate (ABR), die Faktor-IX-Aktivität, den Faktor-IX-Therapieverbrauch, die Faktor-IX-Infusionsrate und die ABR bei Spontan- und Gelenkblutungen überlegen ist. Eine erhöhte Faktor-IX-Aktivität war ebenfalls ab Woche 3 zu beobachten und hielt über 18 Monate an. Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung mit HEMGENIX gemeldet.

Die in NEJM veröffentlichten Ergebnisse zeigen, dass die ABR spontaner Blutungen und aller Gelenkblutungen von der Einleitungsphase bis zur Nachbehandlung um 71% (95% CI: 0,12, 0,71) bzw. 78% (95% CI: 0,10, 0,46) gesunken ist. Darüber hinaus setzten 96,3% der Patienten die Faktor-IX-Prophylaxe zwischen Tag 21 und Monat 18 nach der Behandlung ab. Die jährlichen Faktor-IX-Infusionen gingen ebenfalls signifikant zurück, und zwar von 72,5 Infusionen pro Teilnehmer während des Einführungszeitraums (95% CI: 63,6, 82,7) auf 2,5 Infusionen (95% CI: 0,92, 6,96) nach der Behandlung.

Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (Inzidenz =5%) waren erhöhte ALT-Werte, Kopfschmerzen, erhöhte Kreatinkinase-Werte im Blut, grippeähnliche Symptome, infusionsbedingte Reaktionen, Müdigkeit, Unwohlsein und erhöhte AST-Werte.