Travere Therapeutics, Inc. gab Programmaktualisierungen und die voraussichtlichen Meilensteine für 2024 bekannt. FILSPARI (Sparsentan) ist ein Endothelin- und Angiotensin-II-Rezeptor-Antagonist, der zur Verringerung der Proteinurie bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) mit dem Risiko eines raschen Fortschreitens der Erkrankung indiziert ist, im Allgemeinen mit einem UPCR-Wert von 1,5 g/g. Im Jahr 2024 rechnet das Unternehmen mit der Umwandlung von FILSPARI von der beschleunigten Zulassung in die volle Zulassung für IgAN sowie mit einer möglichen Zulassung für die Behandlung von IgAN in Europa. Das Unternehmen generiert außerdem zusätzliche Daten, die das klinische Profil von FILSPARI untermauern sollen, und rechnet damit, dass FILSPARI in die aktualisierten Behandlungsrichtlinien für IgAN aufgenommen wird.

FILSPARI (Sparsentan) ? IgAN: Im vierten Quartal 2023 erhielt das Unternehmen 459 neue Patienten-Startformulare (PSFs), was die anhaltend starke Nachfrage der Ärzte widerspiegelt. Der vorläufige Nettoumsatz von FILSPARI im vierten Quartal 2023 beläuft sich auf 15 Millionen US-Dollar; 30 Millionen US-Dollar seit Beginn der Markteinführung im Februar 2023.

Das Unternehmen ist auf dem besten Weg, im ersten Quartal 2024 einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für die Umwandlung der bestehenden beschleunigten US-Zulassung von FILSPARI in eine Vollzulassung einzureichen. Nach Vorlage der Zweijahresergebnisse der PROTECT-Studie zu FILSPARI bei IgAN und einem entsprechenden verfahrenstechnischen Überprüfungsstopp erwarten das Unternehmen und sein Kooperationspartner CSL Vifor im ersten Quartal 2024 eine Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) zur möglichen Zulassung des Antrags auf bedingte Marktzulassung (Conditional Marketing Authorization, CMA) für Sparsentan zur Behandlung von IgAN in Europa. Im Falle einer Genehmigung würde Sparsentan die CMA in allen Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen erhalten.

Im Jahr 2024 erwartet das Unternehmen zusätzliche Daten aus den laufenden offenen Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Sparsentan in Kombination mit Natriumglukose-Cotransporter-2-Inhibitoren (SGLT2i) sowie aus der laufenden SPARTAN-Studie zur Bewertung der potenziellen Wirkung von FILSPARI als Erstlinientherapie bei Patienten mit neu diagnostizierter IgAN. Das Unternehmen geht davon aus, dass FILSPARI im Jahr 2024 in die klinische Praxisleitlinie für das Management von glomerulären Erkrankungen (Kidney Disease Improving Global Outcomes, KDIGO) aufgenommen wird. Sparsentan ?

Fokale segmentale Glomerulosklerose (FSGS): Im Jahr 2024 führt das Unternehmen zusätzliche Analysen von FSGS-Daten durch und wird mit den Regulierungsbehörden zusammenarbeiten, um mögliche Zulassungswege für eine FSGS-Indikation von Sparsentan zu prüfen. Pegtibatinase ? Klassische HCU: Das Unternehmen treibt Pegtibatinase voran, eine neuartige Enzymersatztherapie, die das Potenzial hat, die erste und einzige krankheitsmodifizierende Therapie für Menschen mit klassischer Homocystinurie (HCU) zu werden.

Im Dezember 2023 hat das Unternehmen die zulassungsrelevante Phase-3-Studie HARMONY begonnen, um die potenzielle Zulassung von Pegtibatinase für die Behandlung der klassischen HCU zu unterstützen. Bei der HARMONY-Studie handelt es sich um eine globale, randomisierte, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pegtibatinase als neuartige Behandlung zur Senkung des Gesamthomocysteinspiegels (tHcy). In die Studie werden voraussichtlich etwa 70 Patienten mit der Diagnose einer klassischen HCU und tHcy-Werten =50 µM unter Beibehaltung ihrer Standardbehandlung aufgenommen.

Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhalten 2,5 mg/kg Pegtibatinase oder Placebo, die subkutan verabreicht werden, für eine verblindete Behandlungsdauer von 24 Wochen. Der primäre Endpunkt ist die relative geometrische mittlere Veränderung des tHcy-Plasmaspiegels gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zu den Wochen 6 bis 12. Die Dauerhaftigkeit des Ansprechens auf die Behandlung über 24 Wochen wird als sekundärer Endpunkt ebenfalls gemessen werden.

Die ersten Ergebnisse der HARMONY-Studie werden im Jahr 2026 erwartet. Das Unternehmen wird außerdem die ENSEMBLE-Studie einleiten, eine offene, langfristige Phase-3b-Erweiterung, die die anhaltende Wirksamkeit und langfristige Sicherheit von Pegtibatinase bei Teilnehmern mit HCU nach Abschluss der COMPOSE-Studie oder der HARMONY-Studie untersuchen wird. ENSEMBLE wird eine optionale Unterstudie zur Modifizierung der Proteintoleranz umfassen, in der untersucht wird, ob die Patienten ihre natürliche Proteinzufuhr mit der Nahrung erhöhen und ein akzeptables Niveau der Stoffwechselkontrolle aufrechterhalten können, während sie Pegtibatinase erhalten.