TiumBio Co., Ltd. hat die Einreichung eines Antrags auf klinische Prüfung (Clinical Trial Application, CTA) bei der italienischen Arzneimittelbehörde (AIFA) und der spanischen Arzneimittelbehörde (AEMPS) bekannt gegeben, um eine Phase-1b-Studie mit TU7710, einem neuartigen rekombinanten aktivierten Faktor VII (rFVIIa) für Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren, zu beginnen. Bei der klinischen Studie der Phase 1b handelt es sich um eine offene Studie zur Eskalation von Einzel- und Mehrfachdosen, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von TU7710 zu bewerten und die empfohlene Dosis für Phase 2 zu bestimmen. An der Studie, die in Italien und Spanien durchgeführt wird, nehmen bis zu 18 Hämophilie A- oder B-Patienten mit Inhibitoren teil.

TU7710 ist ein lang wirkendes rFVIIa mit einer 6-7-fach längeren Halbwertszeit als NovoSeven, ein rFVIIa, das weithin als Standardbehandlung akzeptiert wird, was durch die Transferrin-Fusionsprotein-Technologie von TiumBio erreicht wird. Dadurch werden sowohl die Behandlungskosten als auch die häufige Dosierung von NovoSeven für die Patienten erheblich reduziert. TiumBio führt derzeit eine Phase-1a-Studie durch, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von TU7710 bei gesunden erwachsenen männlichen Freiwilligen zu untersuchen.

Die Zwischenergebnisse der Studie werden auf der ISTH 2024 vorgestellt. Hämophilie ist eine angeborene Blutungsstörung, die durch das Fehlen eines Mangels an Blutgerinnungsfaktoren verursacht wird. Der Mangel an Blutgerinnungsfaktor VIII wird als Hämophilie Typ A und der Mangel an Blutgerinnungsfaktor IX als Hämophilie Typ B klassifiziert. rFVIIa ist eine Bypass-Therapie für Patienten mit Hämophilie A oder B, die neutralisierende Antikörper entwickeln, aber es gibt derzeit nur wenige Behandlungsmöglichkeiten auf dem Markt, darunter das führende Medikament NovoSeven, ein Produkt von Novo Nordisk.