Theranexus und die Beyond Batten Disease Foundation (BBDF) gaben bekannt, dass sie von der Food and Drug Administration (FDA) im Rahmen eines Treffens mit der Division Rare Diseases and Medical Genetics (DRDMG) die Genehmigung für das Design sowie die primären und sekundären Endpunkte der pivotalen Phase-3-Studie zu Batten-1 bei der Batten-Krankheit erhalten haben.

Der primäre Endpunkt der Phase 3 wird die Sehschärfe sein, während als sekundäre Endpunkte die Bewertung der kognitiven und motorischen Funktionen vorgesehen sind. Die FDA hat bestätigt, dass nur diese eine Phase-3-Studie die Zulassung von Batten-1 bei der Batten-Krankheit CLN3 ermöglichen wird.

' Wir freuen uns sehr über die konstruktiven Gespräche mit der FDA über die Definition der Endpunkte für Batten-1 und das Design unserer pivotalen Phase-3-Studie. Ihre Empfehlungen sind für uns sehr wertvoll und ermöglichen uns eine optimale Vorbereitung auf den Start der Studie", sagte Marie Sébille, Chief Medical Officer von Theranexus.

'. Unsere Pivotalstudie der Phase 3 wird die Zulassung von Batten-1 ermöglichen und dank einer parallelen offenen Patientenkohorte während der gesamten Phase 3 einen umfangreichen Newsflow bieten. Insgesamt sind wir davon überzeugt, dass wir eine therapeutische Lösung für Patienten mit Batten-Krankheit bieten können', sagte Mathieu Charvériat, CEO von Theranexus.

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