AVROBIO präsentiert auf dem WORLDSymposium 2022 neue Daten aus klinischer Phase 1/2-Studie bei Zystinose
Am 27. Januar 2022 um 13:00 Uhr
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AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass am 9. Februar 2022 auf dem 18. jährlichen WORLDSymposium in San Diego, Kalifornien, aktualisierte klinische Daten aus der laufenden, von Kollaborateuren gesponserten klinischen Phase-1/2-Studie bei Zystinose vorgestellt werden. Darüber hinaus werden auf der viertägigen Konferenz, die am 7. Februar beginnt, präklinische Daten aus den Programmen für die Pompe-Krankheit und das Hunter-Syndrom sowie Daten zu den laufenden Arbeiten zur Überwachung der Art und Dynamik von Gentherapie-Zellprodukten und ihrer Auswirkungen auf die Zusammensetzung der Blutzellpopulationen bei lysosomalen Erkrankungen vorgestellt.
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AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung potenziell heilender Gentherapien mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) zur Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten nach einem einmaligen Behandlungsschema. Die Gentherapien, die das Unternehmen entwickelt, verwenden HSZ, die dem Patienten entnommen und dann mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um das Äquivalent einer funktionalen Kopie des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit mutiert ist. Der Entwicklungsschwerpunkt des Unternehmens liegt auf einer Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die als lysosomale Störungen bezeichnet werden und in erster Linie mit Enzymersatztherapien (ERTs) behandelt werden. Die Pipeline des Unternehmens besteht aus drei HSC-Gentherapieprogrammen, darunter AVR-RD-02 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3, AVR-RD-03 zur Behandlung der Pompe-Krankheit und AVR-RD-01 zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
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