Taysha Gene Therapies gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA TSHA-102 zur Behandlung des Rett-Syndroms die Bezeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) erteilt hat
Am 02. Mai 2024 um 14:00 Uhr
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Taysha Gene Therapies, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) TSHA-102 den Status einer Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) erteilt hat. TSHA-102 ist eine selbstkomplementäre, intrathekal verabreichte AAV9-Gentransfertherapie, die sich in der klinischen Prüfung für das Rett-Syndrom befindet. Der RMAT-Status wurde nach der Prüfung klinischer Daten durch die FDA erteilt, die das Potenzial von TSHA-102 belegen, den ungedeckten medizinischen Bedarf für Patienten mit Rett-Syndrom zu decken. Der RMAT-Status wurde eingeführt, um die Entwicklung und Prüfung von Therapien der regenerativen Medizin zu beschleunigen.
Eine Therapie der regenerativen Medizin kommt für den RMAT-Status in Frage, wenn sie auf die Behandlung, Veränderung, Umkehrung oder Heilung eines schweren Leidens abzielt und vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass die Therapie das Potenzial hat, einen ungedeckten medizinischen Bedarf für dieses Leiden zu decken. Unternehmen, die den RMAT-Status erhalten, können von einer verstärkten Interaktion mit der FDA profitieren, an der hochrangige Manager beteiligt sind, um die Arzneimittelentwicklung zu beschleunigen. Der RMAT-Status folgt auf die Prüfung der verfügbaren Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten der ersten drei Patienten mit Rett-Syndrom, die mit der niedrigen Dosis von TSHA-102 (5,7x1014 Gesamt-VG) in der REVEAL Phase 1/2-Studie für Jugendliche und Erwachsene sowie in der REVEAL Phase 1/2-Studie für Kinder behandelt wurden.
TSHA-102 wird in der REVEAL Phase 1/2-Studie für Jugendliche und Erwachsene in Kanada und den USA sowie in der REVEAL Phase 1/2-Studie für Kinder in den USA untersucht und in Großbritannien zugelassen.
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Taysha Gene Therapies Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert. Das führende klinische Programm des Unternehmens, TSHA-102, befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung des Rett-Syndroms, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung. Das Unternehmen untersucht TSHA-102 in der klinischen Studie REVEALPhase I/II bei Jugendlichen und Erwachsenen. Dabei handelt es sich um eine offene, randomisierte, multizentrische Studie zur Dosissteigerung und -erweiterung, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei weiblichen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Rett-Syndrom untersucht wird. Das Unternehmen hat die weltweiten Rechte an einem in der klinischen Phase befindlichen, intrathekal verabreichten AAV9-Gentherapieprogramm, TSHA-120, für die Behandlung der Riesenaxonalen Neuropathie (GAN) erworben. Die Europäische Kommission hat TSHA-120 für die Behandlung von GAN den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden verliehen.
Taysha Gene Therapies gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA TSHA-102 zur Behandlung des Rett-Syndroms die Bezeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) erteilt hat
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