Synlogic, Inc. gibt positive Daten der Phase-2-Studie Synpheny-1 für Phenylketonurie bekannt
Am 20. März 2023 um 11:55 Uhr
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Synlogic, Inc. gab bekannt, dass positive Daten aus der Phase-2-Studie Synpheny-1 zur Behandlung der Phenylketonurie (PKU) im Rahmen einer Podiumspräsentation auf der 44. Jahrestagung der Society for inherited Metabolic Disorders (SIMD) in Salt Lake City, Utah, vorgestellt wurden. In separaten Posterpräsentationen stellte das Unternehmen außerdem klinische Daten und präklinische Daten zu seinem Homocystinurie (HCU)-Programm vor. Diese Ergebnisse bauen auf den positiven Topline-Daten von Synpheny-1 auf, die Synlogic im Oktober 2022 präsentierte und die den Proof-of-Concept für SYNB1934 bei PKU-Patienten bestätigten, sowie auf den positiven Topline-Daten der Phase 1 des HCU-Programms, die im November 2022 bekannt gegeben wurden und den Proof of Mechanism für SYNB1353 belegen.
Die Studienergebnisse belegen den Nachweis des Mechanismus durch die Senkung der Met-Plasmaspiegel und die mechanistische Unterstützung durch die Bewertung von Biomarkern für die Aktivität. Zu den präklinischen Daten gehören Hinweise auf eine enterale Met-Zirkulation und eine signifikante Abschwächung von Plasma-D4-Met und Plasma-D4-tHCy durch SYNB1353 in einem Mausmodell mit Cystathionin-Beta-Synthase (CBS)-Mangel.
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Synlogic, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, um die Behandlung von schweren Krankheiten zu verbessern. Das Unternehmen konzentriert sich auf seltene Stoffwechselkrankheiten. Sein führendes Programm, Labafenogene Marselecobac (SYNB1934), wird in Synpheny-3, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie für Patienten mit Phenylketonurie (PKU), und SYNB1353, einer potenziellen Behandlung für Homocystinurie (HCU), untersucht. Die Frühphasen-Pipeline des Unternehmens umfasst Produktkandidaten für enterische Hyperoxalurie, Gicht und Zystinurie und wurde durch einen reproduzierbaren, proprietären Ansatz vorangetrieben, der gastrointestinale (GI) eingeschränkte, orale Medikamente mit neuen enzymatischen Pfaden entwickelt, die darauf ausgelegt sind, spezifische biologische Ziele zu konsumieren oder zu produzieren. Das Unternehmen entwirft, entwickelt und produziert diese Arzneimittelkandidaten, die durch Anwendung der Gentechnik auf gut charakterisierte Probiotika hergestellt werden. Zu den präklinischen Arbeiten des Unternehmens gehört auch die Erforschung von Stoffwechselkrankheiten.
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