SELLAS Life Sciences Group, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission auf der Grundlage einer positiven Stellungnahme der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) SLS009, einem neuartigen und hochselektiven CDK9-Inhibitor, den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) erteilt hat. Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden in der Europäischen Union (EU) wird von der Europäischen Kommission auf der Grundlage einer positiven Stellungnahme des Ausschusses für Arzneimittel für seltene Leiden der Europäischen Ärztekammer (EMA) erteilt. Der Orphan-Status der EMA steht Unternehmen zur Verfügung, die Behandlungen für lebensbedrohliche oder chronisch schwächende Krankheiten entwickeln, von denen weniger als fünf von 10.000 Personen in der EU betroffen sind.

Medikamente, die die Kriterien der EMA für die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden erfüllen, kommen in den Genuss finanzieller und regulatorischer Anreize. Dazu gehören eine 10-jährige Marktexklusivität in der EU nach der Produktzulassung, Protokollunterstützung durch die EMA zu ermäßigten Gebühren während der Produktentwicklungsphase und Zugang zu einer zentralisierten Marktzulassung. Die Behandlung muss außerdem einen erheblichen Nutzen für die Betroffenen bringen. Bei der klinischen Studie der Phase 2a zu SLS009 handelt es sich um eine offene, einarmige, multizentrische Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von SLS009 in Kombination mit aza/ven in zwei Dosierungen, 45 und 60 mg.

In der 60-mg-Dosierungskohorte wurden die Patienten randomisiert und erhielten entweder eine 60-mg-Dosis einmal pro Woche oder eine 30-mg-Dosis zweimal pro Woche. Die angestrebte Ansprechrate bei der optimalen Dosierung liegt bei 20% mit einem angestrebten medianen Überleben von über 3 Monaten. Die ASXL1-Mutation wurde als die vielversprechendste Zielmutation identifiziert, basierend auf der Biologie der Mutation und dem Wirkmechanismus von SLS009, der durch die bisherigen klinischen Ergebnisse bestätigt wurde.

Die Studie setzt die Rekrutierung in zwei Kohorten fort, die beide Patienten mit Myelodysplasie-bezogenen Mutationen aufnehmen, eine mit ASXL1-Mutationen und die andere mit Myelodysplasie-bezogenen Mutationen außer ASXL1.