Savara Inc. gab positive Ergebnisse der zulassungsrelevanten, klinischen Phase-3-Studie IMPALA-2 bekannt. IMPALA-2 ist eine 48-wöchige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Molgramostim 300 mcg, das einmal täglich durch Inhalation verabreicht wird, im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Patienten mit aPAP (NCT04544293). Molgramostim ist eine inhalative Form des rekombinanten humanen Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktors (GM-CSF).

Die Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht. Der Behandlungsunterschied zwischen Molgramostim und Placebo bei der mittleren Veränderung der hämoglobinbereinigten prozentualen prognostizierten DLCO vom Ausgangswert bis zur Woche 24 erreichte statistische Signifikanz. Dieser statistisch signifikante Behandlungsunterschied wurde in Woche 48, einem sekundären Endpunkt, aufrechterhalten, was die Dauerhaftigkeit der Wirkung belegt.

Der Behandlungsunterschied zwischen Molgramostim und Placebo bei der mittleren Veränderung des SGRQ-Gesamtscores vom Ausgangswert bis zur Woche 24 erreichte statistische Signifikanz. Zwei weitere sekundäre Endpunkte erreichten nominale Signifikanz: SGRQ Activity Score in Woche 24 und die körperliche Leistungsfähigkeit bei einem Laufbandtest in Woche 48. Molgramostim war gut verträglich.

Die Häufigkeit der unerwünschten Ereignisse war im Allgemeinen zwischen den Behandlungsgruppen ähnlich. Zwei Patienten (2,5%) brachen die Behandlung mit Molgramostim aufgrund von unerwünschten Ereignissen ab, die beide nicht mit dem Studienmedikament in Verbindung gebracht wurden. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse in der Molgramostim-Gruppe waren COVID-19, Husten und Pyrexie, wobei COVID-19 unter Molgramostim häufiger auftrat als unter Placebo.

Molgramostim wurde von der U.S. Food and Drug Administration als Orphan Drug, Fast Track und Breakthrough Therapy eingestuft, von der European Medicines Agency als Orphan Drug und von der britischen Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency als Innovative Passport und Promising Innovative Medicine für die Behandlung von aPAP.