Salarius Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen die Aufnahme neuer Patienten in die Phase-1/2-Studie mit Seclidemstat zur Behandlung von Ewing-Sarkomen und FET-rearrangierten Sarkomen gemäß dem Protokoll freiwillig unterbricht. Der Grund für die Unterbrechung der Aufnahme neuer Patienten ist der Tod eines Patienten mit metastasiertem FET-Sarkom, der als unerwartete schwerwiegende Nebenwirkung (SUSAR) eingestuft wurde. Nach Prüfung der SUSAR und der verfügbaren Informationen durch das unabhängige Safety Review Committee des Unternehmens für die klinische Studie können Patienten, die derzeit mit Seclidemstat behandelt werden, die Behandlung nach Rücksprache mit ihrem Arzt fortsetzen.

Salarius hat die Details des SUSAR der amerikanischen Gesundheitsbehörde FDA mitgeteilt und beabsichtigt, die verfügbaren Daten weiter zu analysieren, um zu verstehen, wie man am besten vorgehen und die Rekrutierung so bald wie möglich wieder aufnehmen kann. Salarius plant weiterhin, im Laufe dieses Jahres Zwischenergebnisse der klinischen Sarkom-Studie zu veröffentlichen. Über die Phase 1/2-Studie zu Ewing-Sarkomen und anderen FET-veränderten Sarkomen: Die Phase 1/2-Studie befindet sich derzeit in der Phase der Dosisausweitung, die drei Patientenarme umfasst. In den ersten Patientenarm werden bis zu 30 Patienten mit Ewing-Sarkom, einem seltenen und tödlichen pädiatrischen Knochenkrebs, aufgenommen. Untersucht wird Seclidemstat in Kombination mit Topotecan und Cyclophosphamid, einem häufig verwendeten Chemotherapie-Regime der zweiten und dritten Linie.

Salarius ist der Ansicht, dass die auf der ASCO 2021 veröffentlichten Daten eine Synergie bei einer Ewing-Sarkom-Zelllinie zeigten, wenn Seclidemstat in Kombination mit diesen Wirkstoffen eingesetzt wurde. Salarius ist außerdem der Ansicht, dass diese Behandlungskombination und ihr Einsatz als Zweit- und Drittlinientherapie die für Seclidemstat in Frage kommende Patientenpopulation erheblich erweitern und die Behandlungsergebnisse verbessern könnte, da Ärzte Seclidemstat früher in die Behandlung des Ewing-Sarkoms einführen können. Im zweiten Patientenarm der Studie wird Seclidemstat als Einzelwirkstoff bei bis zu 15 Patienten mit myxoidem Liposarkom untersucht.

Im dritten Patientenarm wird Seclidemstat als Einzelwirkstoff bei bis zu 15 Patienten mit ausgewählten Sarkomen untersucht, die eine ähnliche Biologie wie das Ewing-Sarkom aufweisen und auch als FET-rearranged oder Ewing-verwandte Sarkome bezeichnet werden. Die auf dem ASCO 2021 veröffentlichten Daten zeigen, dass bei einer Untergruppe von Patienten mit fortgeschrittenen FET-rearrangierten Sarkomen, die mit Seclidemstat als Einzelwirkstoff behandelt wurden, der Krankheitsverlauf stabil blieb und die Zeit bis zum Fortschreiten der Erkrankung verlängert wurde. Dies deutet nach Ansicht von Salarius auf eine Krankheitskontrolle hin, einen klinisch relevanten Endpunkt für Weichteilsarkome. Alle drei Patientenarme sind darauf ausgelegt, die Sicherheit und Wirksamkeit bei Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung zu untersuchen. Gemäß dem Protokolldesign wird die Aufnahme neuer Patienten gestoppt oder pausiert, wenn ein Todesfall oder eine lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung beobachtet wird, die möglicherweise oder definitiv mit dem Prüfpräparat zusammenhängt, oder wenn festgestellt wird, dass das Protokoll zu einer mehrfachen Nichteinhaltung der Vorgaben durch die Patienten führt, die über vernünftigerweise versäumte Besuche hinausgeht.