Rhythm Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die Kanadische Agentur für Arzneimittel und Technologien im Gesundheitswesen (CADTH) empfohlen hat, dass IMCIVREE® (Setmelanotid) von den an der CADTH teilnehmenden öffentlichen Arzneimittelsystemen unter bestimmten Bedingungen für die Gewichtskontrolle bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab sechs Jahren mit Fettleibigkeit aufgrund des Bardet-Biedl-Syndroms (BBS) erstattet wird. Die Empfehlung der CADTH stützt sich auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie von Rhythm, die gezeigt hat, dass die Behandlung mit Setmelanotid bei Patienten ab 6 Jahren mit Adipositas aufgrund von BBS zu einem bedeutenden klinischen Nutzen führt. Die Daten zeigten, dass eine 52-wöchige Behandlung mit Setmelanotid zu einer klinisch bedeutsamen Verringerung gewichtsbezogener Parameter wie des Gesamtkörpergewichts und des Body-Mass-Index (BMI) führte, und die Ergebnisse wurden durch die explorativen vergleichenden 14-wöchigen placebokontrollierten Ergebnisse unterstützt.

Im Einklang mit früheren klinischen Erfahrungen war Setmelanotid im Allgemeinen gut verträglich. Zu den behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) gehörten leichte Reaktionen an der Injektionsstelle und Übelkeit. BBS ist eine seltene genetische Erkrankung mit einer geschätzten Prävalenz von 1 zu 100.000 bis 160.000 in der Bevölkerung Nordamerikas und Europas. In Kanada leben schätzungsweise 300-400 Menschen mit dieser Krankheit.

Menschen, die mit BBS leben, leiden oft schon in jungen Jahren unter unstillbarem Hunger, der auch als Hyperphagie bezeichnet wird, und schwerer Fettleibigkeit. BBS kann auch mit kognitiven Beeinträchtigungen, Polydaktylie, Nierenfunktionsstörungen, Hypogonadismus und Sehstörungen einhergehen. IMCIVREE® (Setmelanotid) ist die erste und einzige in Kanada zugelassene Therapie zur Gewichtskontrolle bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit Adipositas aufgrund von BBS.

IMCIVREE® (Setmelanotid) wurde von Health Canada mit einem Priority Review versehen.