Rhythm Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die FDA den Investigational New Drug (IND)-Antrag des Unternehmens für RM-718 akzeptiert hat. RM-718 ist eine neue, wöchentlich zu verabreichende Behandlung, die gezielter und wirksamer als Setmelanotid sein soll und das Potenzial hat, keine Hyperpigmentierung zu verursachen. Das führende Produkt von Rhythm, IMCIVREE®? (Setmelanotid), ein MC4R-Antagonist zur Behandlung von Hyperphagie und schwerer Adipositas, ist von der FDA für das chronische Gewichtsmanagement bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit monogener oder syndromaler Adipositas aufgrund von Pro-Opiomelanocortin (POMC) zugelassen, Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ 1 (PCSK1) oder Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel, der durch einen Gentest bestätigt wurde, oder Patienten mit der klinischen Diagnose Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).

Setmelanotid Indikation: In den Vereinigten Staaten ist Setmelanotid für die chronische Gewichtskontrolle bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 6 Jahren mit monogener oder syndromaler Adipositas aufgrund eines POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangels indiziert. Dies wird durch einen von der FDA zugelassenen Test festgestellt, der Varianten in den POMC-, PC SK1- oder LEPR-Genen nachweist, die als pathogen, wahrscheinlich pathogen oder von unklarer Bedeutung (VUS) oder BBS interpretiert werden. Verlängerte Erektion des Penis: In klinischen Studien mit Setmelanotid wurde über spontane Erektionen des Penis berichtet. Depressionen: In klinischen Studien wurde bei Patienten, die mit Setmelanotid behandelt wurden, über Depressionen berichtet.

Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Fakten beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Aussagen über das Potenzial, die Sicherheit, die Wirksamkeit und den regulatorischen und klinischen Fortschritt von Setmelanotid, einschließlich des voraussichtlichen Zeitpunkts für den Beginn klinischer Studien und die Veröffentlichung klinischer Studiendaten sowie Erwartungen im Hinblick auf mögliche Zulassungsanträge, Zulassungen und deren Zeitplan, einschließlich für RM-718 und Setmelanotid, Geschäftsstrategie und -pläne, einschließlich der Kommerzialisierung von Setmelanotid in den Vereinigten Staaten und Europa, der Anwendung von Gentests und des damit verbundenen Wachstumspotenzials, sowie Erwartungen hinsichtlich der potenziellen Marktchancen für Produktkandidaten. Solche Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Ungewissheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Risiken in Bezug auf Liquidität und Ausgaben, die Fähigkeit, Patienten in klinische Studien einzuschließen, das Design und die Ergebnisse klinischer Studien, die Fähigkeit, die notwendigen behördlichen Genehmigungen zu erhalten, Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und -berichterstattung, das Versäumnis, zusätzliche Produktkandidaten zu identifizieren und zu entwickeln, ungünstige Preisregelungen, Erstattungspraktiken Dritter oder Initiativen zur Reform des Gesundheitswesens, Risiken im Zusammenhang mit den Gesetzen und Vorschriften, die internationale Operationen regeln, und die Kosten der entsprechenden Compliance-Programme, die Auswirkungen des Wettbewerbs, Risiken im Zusammenhang mit Produkthaftungsklagen, die Unfähigkeit, Kooperationen aufrechtzuerhalten, oder das Scheitern dieser Kooperationen, die Abhängigkeit von Dritten, Risiken im Zusammenhang mit geistigem Eigentum, die Fähigkeit, das erforderliche Personal einzustellen und zu halten, die Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und der allgemeinen Wirtschaftslage auf das Geschäft und die Geschäftstätigkeit, einschließlich präklinischer Studien, klinischer Studien und Kommerzialisierungsaussichten, das Nichterreichen der erwarteten Vorteile aus der Übernahme von Xinvento B.V. oder erhebliche Integrationsschwierigkeiten im Zusammenhang mit der Übernahme sowie die anderen wichtigen Faktoren, die unter der Überschrift "Risikofaktoren" im Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q für das am 30. September 2023 zu Ende gegangene Quartal und in anderen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen erörtert werden. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, nimmt das Unternehmen keine weiteren Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission vor.