Reneo Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Mavodelpar (REN001) den Fast-Track-Status für den Mangel an langkettiger 3-Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase (LCHAD) erteilt hat, einem der vorherrschenden Genotypen bei Patienten mit langkettiger Fettsäureoxidationsstörung (LC-FAOD). Das Fast-Track-Verfahren der FDA soll die Entwicklung von Prüfpräparaten erleichtern und beschleunigen, die das Potenzial haben, einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankungen zu decken. Programme, die den Fast-Track-Status der FDA erhalten, profitieren von einer frühzeitigen und häufigen Kommunikation mit der FDA sowie einer rollenden Einreichung des Zulassungsantrags.

Das Unternehmen hat vor kurzem eine Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf (FOR WARD) und eine Open-Label-Studie zur Bewertung von Mavodelpar bei Patienten mit LC-FAOD abgeschlossen, die mehrere Genotypen, einschließlich des LCHAD-Genotyps, umfasste. Mavodelpar wird auch in einer zulassungsrelevanten klinischen Studie (STRIDE-Studie) bei Patienten mit primären mitochondrialen Myopathien (PMM) mit mitochondrialen DNA-Defekten (mtDNA) untersucht. Das Unternehmen erwartet erste Daten aus der STRIDE-Studie im vierten Quartal dieses Jahres.

Über Reneo Pharmaceuticals Reneo ist ein pharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Therapien für Patienten mit seltenen genetischen mitochondrialen Erkrankungen konzentriert, die häufig mit der Unfähigkeit der Mitochondrien einhergehen, Adenosintriphosphat (ATP) zu produzieren. Der führende Produktkandidat des Unternehmens, Mavodelpar (REN001), ist ein starker und selektiver Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors delta (PPAR). Mavodelpar steigert nachweislich die Transkription von Genen, die an der Funktion der Mitochondrien beteiligt sind, erhöht die Fettsäureoxidation und kann die Produktion neuer Mitochondrien steigern.

Mavodelpar (REN001) ist ein potenter und selektiver Agonist des Peroxisom-Proliferator-aktivierten Rezeptors delta (PPAR), der sich derzeit in der klinischen Entwicklung für zwei seltene genetisch bedingte mitochondriale Erkrankungen befindet, die typischerweise mit Myopathie einhergehen und einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf aufweisen: primäre mitochondriale Myopathien (PMM) und langkettige Fettsäureoxidationsstörungen (LC-FAOD). PMM sind eine Gruppe seltener, genetischer Stoffwechselstörungen, die durch Mutationen oder Deletionen in der mitochondrialen DNA (mtDNA) oder der nuklearen DNA (nDNA) verursacht werden. Diese genetischen Veränderungen behindern die Fähigkeit der Mitochondrien, Energie aus Nährstoffquellen zu gewinnen, was zu Energiedefiziten führt, die in Geweben mit hohem Energiebedarf wie Muskeln, Gehirn und Herz am ausgeprägtesten sind.

Zu den Symptomen der PMM gehören unter anderem Muskelschwäche, Bewegungsunverträglichkeit, Taubheit, Blindheit und hängende Augenlider. Die Prognose für diese Erkrankungen reicht von fortschreitender Schwäche bis hin zum Tod. Über LC-FAOD LC-FAOD sind eine Gruppe seltener, genetischer Stoffwechselstörungen, die durch Mutationen oder Deletionen in der Kern-DNA (nDNA) verursacht werden.

Diese genetischen Veränderungen verhindern, dass der Körper langkettige Fettsäuren während des Stoffwechsels abbauen kann. Die schwersten Fälle von LC-FAOD werden innerhalb der ersten Tage oder Wochen des Lebens diagnostiziert. Junge Patienten weisen oft ein schweres Energiedefizit auf, das zu Lethargie, Leberfunktionsstörungen, Hypoglykämie, Enzephalopathie und einem hohen Risiko für einen plötzlichen Tod führt.

Ältere Patienten zeigen in der Regel Muskelschwäche, Bewegungsunverträglichkeit, Muskelschmerzen oder Rhabdomyolyse, die Herz und Nieren schädigen und zu dauerhafter Behinderung oder sogar zum Tod führen kann.