REGENXBIO Inc. gibt die FDA-Genehmigung für die klinische Studie von RGX-202 bekannt, einem neuartigen Gentherapie-Kandidaten für Duchenne-Muskeldystrophie
Am 06. Januar 2022 um 13:05 Uhr
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REGENXBIO Inc. gab bekannt, daß die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) den Antrag auf ein neues Prüfpräparat (Investigational New Drug, IND) genehmigt hat, um RGX-202, eine mögliche einmalige Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), in einer ersten klinischen Studie am Menschen zu testen. RGX-202 soll ein Transgen für ein neuartiges Mikrodystrophin liefern, das die funktionellen Elemente der C-terminalen (CT) Domäne des natürlich vorkommenden Dystrophins enthält. RGX-202 verwendet den von REGENXBIO entwickelten Nettovermögenswert AAV8-Vektor. REGENXBIO plant, die Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2022 zu beginnen. AFFINITY DUCHENNETM Studiendesign: Die Phase I/II-Studie mit dem Namen AFFINITY DUCHENNE ist eine multizentrische, offene klinische Dosis-Eskalations- und Dosis-Expansionsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und klinischen Wirksamkeit einer einmaligen intravenösen (IV) Dosis von RGX-202 bei Patienten mit Duchenne. In der Dosis-Eskalationsphase der Studie sollen sechs ambulante, pädiatrische Patienten (Alter 4 bis 11 Jahre) mit Duchenne in zwei Kohorten mit Dosen von 1x1014 Genomkopien (GC)/kg Körpergewicht (n=3) und 2x1014 GC/kg Körpergewicht (n=3) aufgenommen werden. Nach einer unabhängigen Überprüfung der Sicherheitsdaten für jede Kohorte können in einer Dosisausweitungsphase der Studie bis zu sechs zusätzliche Patienten in jeder Dosisstufe aufgenommen werden (insgesamt bis zu neun Patienten in jeder Dosiskohorte). Das Studiendesign besteht auch aus gründlichen Sicherheitsmaßnahmen, die von der Duchenne-Gemeinschaft und von wichtigen Meinungsführern festgelegt wurden, einschließlich einer umfassenden, kurzfristigen, prophylaktischen Immunsuppression, um mögliche komplementvermittelte immunologische Reaktionen proaktiv abzuschwächen, und Einschlußkriterien, die auf dem Status der Dystrophin-Genmutation basieren, einschließlich DMD-Genmutationen zwischen den Exons 18 und 58. Zu den Endpunkten der Studie gehören Sicherheits- und Immunogenitätsuntersuchungen, pharmakodynamische und pharmakokinetische Messungen von RGX-202, einschließlich des Mikrodystrophin-Proteinspiegels im Muskel, sowie Kraft- und Funktionsuntersuchungen, einschließlich des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) und zeitlich begrenzter Funktionstests. Die ersten Studienzentren sollen in den USA eröffnet werden, weitere in Kanada und Europa sollen folgen. Zur Unterstützung des IND-Antrags wurde RGX-202 in cGMP-Qualität im kommerziellen Maßstab (1.000 Liter) mit REGENXBIOs eigenem Suspensionszellkultur-Herstellungsverfahren produziert. Die interne cGMP-Anlage von REGENXBIO ist für die Produktion in 2.000-Liter-Bioreaktoren ausgelegt und soll in der ersten Jahreshälfte 2022 voll betriebsbereit sein. REGENXBIO plant, RGX-202 in der neuen Anlage herzustellen.
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REGENXBIO Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das durch das heilende Potenzial der Gentherapie Leben verbessern will. Das Unternehmen hat eine Pipeline von Gentherapieprogrammen entwickelt, die auf der firmeneigenen Gentherapieplattform mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) (NAV-Technologieplattform) basieren, um genetische Krankheiten zu behandeln. Das Unternehmen konzentriert sich auf seine interne Entwicklungspipeline in drei Bereichen: Netzhaut-, neuromuskuläre und neurodegenerative Erkrankungen. Zu seinen AAV-Therapeutika in der Erprobung gehören ABBV-RGX-314, RGX-202 und RGX-121. ABBV-RGX-314 wird in Zusammenarbeit mit AbbVie entwickelt, um große Patientengruppen zu behandeln, die von feuchter altersbedingter Makuladegeneration, diabetischer Retinopathie (DR) und anderen chronischen Netzhauterkrankungen betroffen sind, die mit einem Verlust des Sehvermögens einhergehen. Es entwickelt RGX-202 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne). Das Unternehmen entwickelt RGX-121 zur Behandlung von Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II), einer fortschreitenden, neurodegenerativen lysosomalen Speicherkrankheit.
REGENXBIO Inc. gibt die FDA-Genehmigung für die klinische Studie von RGX-202 bekannt, einem neuartigen Gentherapie-Kandidaten für Duchenne-Muskeldystrophie