Regeneron Pharmaceuticals, Inc. und Sanofi gaben bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA den ergänzenden Zulassungsantrag (sBLA) für Dupixent® (Dupilumab) als zusätzliche Erhaltungstherapie für Jugendliche zwischen 12 und 17 Jahren mit unzureichend kontrollierter chronischer Rhinosinusitis mit nasaler Polyposis (CRSwNP) zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Der angestrebte Termin für die Entscheidung der FDA ist der 15. September 2024. Dupixent ist derzeit als ergänzende Erhaltungstherapie für Erwachsene mit CRSwNP zugelassen, deren Erkrankung nicht ausreichend kontrolliert ist.

Die sBLA bei Jugendlichen stützt sich auf eine Extrapolation der Wirksamkeitsdaten aus zwei positiven Zulassungsstudien (SINUS-24 und SINUS-52) bei Erwachsenen mit CRSwNP. Diese Studien zeigten, dass Dupixent im Vergleich zu Placebo nach 24 Wochen den Schweregrad der nasalen Verstopfung/Obstruktion, die Größe der Nasenpolypen und den Geruchssinn signifikant verbesserte und gleichzeitig den Bedarf an systemischen Kortikosteroiden oder Operationen reduzierte. Die sBLA wurde auch durch die Sicherheitsdaten von Dupixent in seinen derzeit zugelassenen Indikationen für Jugendliche unterstützt.

Die Sicherheitsergebnisse sowohl in SINUS-24 als auch in SINUS-52 entsprachen im Allgemeinen dem bekannten Sicherheitsprofil von Dupixent in den zugelassenen Indikationen. Unerwünschte Ereignisse, die bei Dupixent im Vergleich zu Placebo in SINUS-24 und SINUS-52 (24-Wochen-Sicherheitspool) häufiger beobachtet wurden (=3%), waren Reaktionen an der Injektionsstelle und Arthralgie. Eine vorrangige Prüfung wird für Zulassungsanträge für Therapien gewährt, die das Potenzial haben, die Behandlung, Diagnose oder Vorbeugung von schwerwiegenden Erkrankungen erheblich zu verbessern.

Die potenzielle Anwendung von Dupixent bei Jugendlichen mit CRSwNP wurde von keiner Zulassungsbehörde vollständig bewertet. CRSwNP ist eine chronische, wiederkehrende Erkrankung der oberen Atemwege, die zum Teil durch Entzündungen vom Typ 2 verursacht wird und die Nasennebenhöhlen und Nasengänge verstopft. Sie kann zu Atembeschwerden, verstopfter Nase und Nasenausfluss, vermindertem oder verlorenem Geruchs- und Geschmackssinn, Druck im Gesicht, Schlafstörungen und einer insgesamt verminderten Lebensqualität führen. Viele Patienten mit CRSwNP haben andere entzündliche Erkrankungen vom Typ 2, wie z. B. Asthma, das oft schwerer und schwieriger zu behandeln ist.

Diese komorbiden Erkrankungen können zu einem erhöhten Risiko von Asthmaanfällen, einer hohen Symptombelastung und einer erheblichen Beeinträchtigung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität führen. In den zulassungsrelevanten Studien zu Dupixent CRSwNP für Erwachsene litten 59% der Patienten auch an Asthma. Dupixent, das auf der Grundlage der von Regeneron entwickelten VelocImmune®-Technologie entwickelt wurde, ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der die Signalübertragung von Interleukin-4 (IL-4) und Interleukin-13 (IL-13) hemmt und kein Immunsuppressivum ist.

Das Dupixent-Entwicklungsprogramm hat in Phase-3-Studien einen signifikanten klinischen Nutzen und einen Rückgang der Typ-2-Entzündung gezeigt. Damit wurde nachgewiesen, dass IL-4 und IL-13 die wichtigsten und zentralen Triebkräfte der Typ-2-Entzündung sind, die bei zahlreichen verwandten und häufig ko-morbiden Krankheiten eine wichtige Rolle spielt. Dupixent wurde in mehr als 60 Ländern für eine oder mehrere Indikationen zugelassen, darunter bestimmte Patienten mit atopischer Dermatitis, Asthma, CRSwNP, eosinophiler Ösophagitis (EoE), Prurigo nodularis und chronischer spontaner Urtikaria (CSU) in verschiedenen Altersgruppen. Mehr als 850.000 Patienten werden weltweit mit Dupixent behandelt.