Reata Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA SKYCLARYS(TM) (Omaveloxolon) für die Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren zugelassen hat. Mit dieser Zulassung gewährt die FDA einen Priority Review Voucher für seltene pädiatrische Erkrankungen. Die Zulassung von SKYCLARYS stützt sich auf die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der Studie MOXIe Part 2 und einer post hoc Propensity-Matched Analyse der offenen MOXIe Extension Studie.

MOXIe Teil 2 war eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie. Patienten mit genetisch bestätigter Friedreich-AtaxieIA und einem Ausgangswert auf der modifizierten Friedreich-Ataxie-Ratingskala (mFARS") zwischen 20 und 80 wurden im Verhältnis 1:1 randomisiert und erhielten entweder Placebo oder 150 mg SKYCLARYS täglich. Der primäre Endpunkt war die Veränderung des mFARS-Scores im Vergleich zu Placebo in Woche 48 in der vollständigen Analysepopulation von Patienten ohne schweren Pes cavus (n=82).

Der mFARS ist ein klinisches Bewertungsinstrument zur Beurteilung der Patientenfunktion und wird in klinischen Studien eingesetzt, um die Wirksamkeit von Prüfpräparaten zur Anwendung bei Friedreich-Ataxie zu bewerten. Die Behandlung mit SKYCLARYS führte zu statistisch signifikant niedrigeren mFARS-Werten (weniger Beeinträchtigung) im Vergleich zu Placebo in Woche 48. Der placebokorrigierte Unterschied zwischen den beiden Gruppen betrug -2,41 Punkte mit einem p-Wert von 0,0138.