Qsam Biosciences Inc. erhält von der FDA den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für Cyclosam zur Behandlung von Osteosarkomen
Am 02. Februar 2022 um 14:30 Uhr
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QSAM Biosciences, Inc. gab bekannt, dass die United States Food and Drug Administration (FDA) QSAMs Medikamentenkandidat im klinischen Stadium, CycloSam®, für die Behandlung von Osteosarkom, einer verheerenden Form von Knochenkrebs, die vor allem Kinder und junge Erwachsene betrifft, die Rare Pediatric Disease Designation erteilt hat. Die Bezeichnung "Rare Pediatric Disease Designation" (RPDD), definiert als Krankheiten, von denen jährlich weniger als 200.000 Amerikaner unter 18 Jahren betroffen sind, kann erhebliche finanzielle Anreize bieten, da die Unternehmen bei der Zulassung des Medikaments durch die FDA Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) haben. Ein PRV gewährt eine beschleunigte Prüfung eines Arzneimittelkandidaten für eine beliebige Indikation durch die FDA, wodurch sich der Prüfungszeitraum auf sechs Monate verkürzt und möglicherweise ein früherer Marktzugang erreicht wird. PRVs können vom Empfängerunternehmen für jedes beliebige Arzneimittelentwicklungsprogramm verwendet oder alternativ an größere Pharmaunternehmen verkauft oder übertragen werden. Das Osteosarkom ist die häufigste Form von Knochenkrebs bei Kindern und jungen Erwachsenen mit primärem hochgradigem Knochenmalignom. In den letzten 40 Jahren gab es nur wenige Fortschritte bei dieser schwächenden und oft tödlichen Krankheit, deren Behandlung oft zur Amputation von Gliedmaßen führt. Dementsprechend gibt es einen großen ungedeckten Marktbedarf für eine bessere Behandlung, die wirksamer gegen pädiatrische Osteosarkome ist und von den Patienten besser vertragen wird. Im August 2021 erhielt das Unternehmen den Orphan-Status für CycloSam in der Indikation Osteosarkom. Die Orphan Drug Designation (ODD) bietet QSAM bestimmte zusätzliche Vorteile, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, den Verzicht auf oder die teilweise Übernahme von FDA-Antragsgebühren und eine siebenjährige Marktexklusivität im Falle einer Zulassung.
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QSAM Biosciences, Inc. entwickelt Nuklearmedikamente für die Behandlung von Krebs und verwandten Krankheiten. Die Technologie des Unternehmens, CycloSam (Samarium-153 DOTMP), ist ein von der IsoTherapeutics Group, LLC entwickeltes Radiopharmazeutikum, das sich im klinischen Stadium befindet und auf Knochen abzielt. Iso Therapeutics Group LLC hat auch ein kommerzielles Radiopharmazeutikum auf dem Markt, Quadramet (Samarium-153 EDTMP), entwickelt, das zur Schmerzlinderung eingesetzt wird. CycloSam besteht aus einer Kombination des radioaktiven Isotops Samarium-153 mit einem Chelatbildner, DOTMP (1, 4, 7, 10-Tetraazacyclododecan-1, 4, 7, 10-Tetramethylenphosphonsäure). Die Kombination von DOTMP und CycloSam liefert eine radioaktive Dosis an Stellen, an denen Knochenmineralien abgebaut werden, wie z.B. bei Knochenkrebs und Tumoren. CycloSam hat eine physikalische Halbwertszeit von etwa 46 Stunden und emittiert sowohl mittelenergetische Betateilchen, die die therapeutische Wirkung erzeugen, als auch Gammaphotonen, die es ermöglichen, Bilder des Skeletts zu machen und die Größe und Art von Tumoren zu lokalisieren und zu charakterisieren.