QSAM Biosciences, Inc. gab bekannt, dass die United States Food and Drug Administration (FDA) QSAM’s Medikamentenkandidat im klinischen Stadium, CycloSam®, für die Behandlung von Osteosarkom, einer verheerenden Form von Knochenkrebs, die vor allem Kinder und junge Erwachsene betrifft, die Rare Pediatric Disease Designation erteilt hat. Die Bezeichnung "Rare Pediatric Disease Designation" (RPDD), definiert als Krankheiten, von denen jährlich weniger als 200.000 Amerikaner unter 18 Jahren betroffen sind, kann erhebliche finanzielle Anreize bieten, da die Unternehmen bei der Zulassung des Medikaments durch die FDA Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) haben. Ein PRV gewährt eine beschleunigte Prüfung eines Arzneimittelkandidaten für eine beliebige Indikation durch die FDA, wodurch sich der Prüfungszeitraum auf sechs Monate verkürzt und möglicherweise ein früherer Marktzugang erreicht wird. PRVs können vom Empfängerunternehmen für jedes beliebige Arzneimittelentwicklungsprogramm verwendet oder alternativ an größere Pharmaunternehmen verkauft oder übertragen werden. Das Osteosarkom ist die häufigste Form von Knochenkrebs bei Kindern und jungen Erwachsenen mit primärem hochgradigem Knochenmalignom. In den letzten 40 Jahren gab es nur wenige Fortschritte bei dieser schwächenden und oft tödlichen Krankheit, deren Behandlung oft zur Amputation von Gliedmaßen führt. Dementsprechend gibt es einen großen ungedeckten Marktbedarf für eine bessere Behandlung, die wirksamer gegen pädiatrische Osteosarkome ist und von den Patienten besser vertragen wird. Im August 2021 erhielt das Unternehmen den Orphan-Status für CycloSam in der Indikation Osteosarkom. Die Orphan Drug Designation (ODD) bietet QSAM bestimmte zusätzliche Vorteile, darunter Steuergutschriften für qualifizierte klinische Tests, den Verzicht auf oder die teilweise Übernahme von FDA-Antragsgebühren und eine siebenjährige Marktexklusivität im Falle einer Zulassung.