PTC Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) eine vorrangige Prüfung eines ergänzenden Antrags für Evrysdi® (Risdiplam) bewilligt hat, um die Indikation auf präsymptomatische Säuglinge unter 2 Monaten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) auszuweiten. Im Falle einer Zulassung wäre Evrysdi das erste Medikament, das bei präsymptomatischen Säuglingen mit SMA zu Hause verabreicht wird. Der sNDA-Antrag enthielt Zwischenergebnisse der RAINBOWFISH-Studie, aus denen hervorging, dass 80 % der präsymptomatischen Säuglinge mit SMA, die mindestens 12 Monate lang mit Evrysdi behandelt wurden, motorische Meilensteine wie Sitzen ohne Unterstützung, Rollen, Krabbeln, Stehen ohne Hilfe und selbständiges Gehen erreichten. Evrysdi wurde zur Behandlung von SMA entwickelt, indem es die Produktion des SMN-Proteins steigert und aufrechterhält, das im gesamten Körper vorkommt und für die Aufrechterhaltung gesunder motorischer Neuronen und Bewegungen entscheidend ist. Evrysdi basiert auf der Spleiß-Plattform von PTC. Evrysdi wird von Roche und in den Vereinigten Staaten von Genentech, einem Mitglied der Roche-Gruppe, vermarktet. Roche leitet die klinische Entwicklung von Evrysdi im Rahmen einer Zusammenarbeit mit der SMA Foundation und PTC Therapeutics.