PharmaEssentia Corporation hat das Protokoll für eine klinische Phase-III-Studie mit P1101 zur Behandlung von präfibrotischer/früher PMF oder offener PMF mit niedrigem bis mittlerem-1 Risiko bei der chinesischen NMPA eingereicht. Datum des Eintretens des Ereignisses: 26. April 2024. Neuer Medikamentenname oder Code: Ropeginterferon alfa-2b (P1101), Indikation: Präfibrotische/frühe primäre Myelofibrose oder offene primäre Myelofibrose mit niedrigem bis mittlerem-1 Risiko gemäß DIPSS Plus.

Geplante Entwicklungsstufen: Klinische Studie der Phase III und später Beantragung der Marktzulassung. Marktsituation: Primäre Myelofibrose (PMF) ist eine Myelofibrose (MF), die allein auftritt und zusammen mit Polycythemia Vera (PV) und Essential Thrombocythemia (ET) zu den myeloproliferativen Neoplasmen (MPN) gehört. Nach Angaben des Orphanet liegt die jährliche Inzidenz von PMF bei etwa 1 Fall pro 100.000 Personen.

Bei MF-Patienten mit niedrigem Risiko und Symptomen umfassen die derzeitigen Behandlungen Off-Label-Hydroxyharnstoff (HU) und pegyliertes Interferon sowie in einigen Fällen JAK2-Inhibitoren oder allogene Stammzelltransplantation. JAK2-Inhibitoren sind in erster Linie für Patienten mit MF mit mittlerem bis hohem Risiko indiziert. Bei dieser Studie handelt es sich um eine multinationale, multizentrische globale klinische Studie der Phase III.

Ropeginterferon alfa-2b ist ein innovatives monopegyliertes, lang wirkendes Interferon, das von PharmaEssentia entwickelt und hergestellt wird. Ropeginterferon alfa-2b ist in fast 40 Ländern der Welt zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Polycythemia Vera (PV) zugelassen, darunter in wichtigen Märkten für neue Arzneimittel wie der Europäischen Union, den Vereinigten Staaten und Japan.