Neurogene Inc. gab erste Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus seiner laufenden klinischen Phase 1/2 Gentherapie-Studie für das Rett-Syndrom bekannt. Diese zeigen, dass NGN-401 von allen drei Patienten, die die Dosis erhalten hatten, im Allgemeinen gut vertragen wurde, mit einer Nachbeobachtungszeit von etwa neun, sechs und drei Monaten nach der Verabreichung. Diese Daten wurden auf der Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) vorgestellt. Die offene Phase 1/2-Studie untersucht die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von zwei Dosisstufen von NGN-401, die über eine einmalige intrazerebroventrikuläre (ICV) Infusion verabreicht werden. Die Rekrutierung von Patientinnen im Alter von 4-10 Jahren mit klassischem Rett-Syndrom und einem Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Score von 4-6 läuft in der niedrig dosierten Kohorte 1 und der hoch dosierten Kohorte 2. NGN-401 wurde von allen drei Patienten im Allgemeinen gut vertragen. Alle unerwünschten Ereignisse (AEs) im Zusammenhang mit NGN-401 waren leicht oder Grad 1 und vorübergehend oder lösen sich auf. Bei den meisten SARs handelt es sich um bekannte potenzielle Risiken des Adeno-assoziierten Virus (AAV), einschließlich asymptomatischer Veränderungen der Laborwerte. Bei keinem der drei Patienten, einschließlich des Patienten mit einer milden Variante, die voraussichtlich zu einer Restexpression von MeCP2 führt, wurden Anzeichen oder Symptome beobachtet, die auf eine Toxizität der MeCP2-Überexpression hinweisen. Es gab keine behandlungsbedingten oder ICV-bedingten schwerwiegenden Nebenwirkungen (SAEs).
Neurogene geht weiterhin davon aus, im vierten Quartal 2024 klinische Zwischendaten, einschließlich Wirksamkeitsdaten, aus Kohorte 1 und in der zweiten Jahreshälfte 2025 weitere Zwischendaten, auch aus Kohorte 2, vorzulegen.