Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc. gab die 48-Wochen-Ergebnisse der globalen offenen, multizentrischen klinischen Phase-3-Studie (MT-1186-A01) bekannt, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von RADICAVA ORS® (Edaravon) bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) untersucht wurde. Einzelheiten zu den Ergebnissen werden auf dem European Network to Cure ALS (ENCALS) Meeting 2022 vorgestellt, das vom 1. bis 3. Juni in Edinburgh, Schottland, stattfindet. RADICAVA ORS wurde am 12. Mai 2022 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als orale Behandlung für ALS zugelassen.1 Die FDA-Zulassung von RADICAVA ORS wurde durch mehrere Studien gestützt, darunter die 24-Wochen-Ergebnisse der globalen Phase-3-Studie (MT-1186-A01), die das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil der Behandlung bei 185 ALS-Patienten (im Alter von 18 bis 75 Jahren) an 50 Standorten in den USA, Kanada, Europa und Japan zeigte. Nach den auf der ENCALS vorgestellten 48-Wochen-Ergebnissen waren die von =10% der Patienten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) Stürze (22,2%), Muskelschwäche (21,1%), Verstopfung (17,8%), Dyspnoe (10,8%), Dysphagie (10,3%) und Rückenschmerzen (10,3%).

Es wurden keine schwerwiegenden TEAEs gemeldet, die von den Prüfärzten als behandlungsbedingt angesehen wurden. Sechzehn Probanden (8,6%) brachen die Studie aufgrund von TEAEs ab. Die häufigsten TEAEs, die zum Abbruch führten, waren Ateminsuffizienz, Muskelschwäche und Lungenentzündung, was mit dem Krankheitszustand übereinstimmt.

Während des 48-wöchigen Studienzeitraums gab es 12 Todesfälle, von denen keiner mit dem Studienmedikament in Verbindung stand (Atemversagen, Verschlechterung der ALS, Lungenentzündung, akutes Atemversagen, Lungenerkrankung, diabetische Ketoazidose, Ernährungsstörung und Selbstmord). Darüber hinaus wurde der Verlust der körperlichen Funktion als explorativer Endpunkt bewertet und mit der ALS Functional Rating Scale–Revised (ALSFRS-R), einem validierten Bewertungsinstrument zur Überwachung des Krankheitsverlaufs bei Patienten mit ALS, gemessen.3 Die Veränderungen des ALSFRS-R-Scores von der Baseline bis zu allen Besuchen nach der Baseline bis Woche 48 wurden mit Hilfe eines gemischten Modells für wiederholte Messungen (MMRM) von 139 Probanden, die die Studie abgeschlossen hatten, geschätzt. Zu Beginn der Studie hatten die Patienten einen durchschnittlichen ALSFRS-R-Score von 40 (SD 4,5).

In Woche 48 betrug die durchschnittliche Veränderung des ALSFRS-R-Scores gegenüber dem Ausgangswert -11,3 (95% CI -12,6, -10,1).