Mirum Pharmaceuticals, Inc. veröffentlicht Phase 3 MARCH-Daten in The Lancet, die den Nutzen von LIVMARLI (Maralixibat) bei Patienten mit PFIC belegen
Am 07. Mai 2024 um 14:30 Uhr
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass Daten aus der Phase-3-Studie MARCH-PFIC zur Bewertung von LIVMARLI® (Maralixibat) als orale Lösung bei Patienten mit PFIC in The Lancet Gastroenterology and Hepatology veröffentlicht wurden. Die MARCH-PFIC-Studie war die größte randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie bei Patienten mit PFIC, die die Wirksamkeit und Sicherheit von LIVMARLI, einem IBAT-Inhibitor, in einem breiten genetischen Spektrum von PFIC-Typen bestätigte. Die wichtigsten Wirksamkeitsanalysen wurden in zwei Gruppen durchgeführt, der BSEP-Mangel-Kohorte (BSEP oder PFIC2) und der All-PFIC-Kohorte, die Patienten mit BSEP (PFIC2), FIC1 (PFIC1), MDR3 (PFIC3), TJP2 (PFIC4) oder MYO5B-Mangel umfasste.
In der Studie wurden sowohl der primäre Wirksamkeitsendpunkt (mittlere Veränderung des Pruritus-Schweregrads zwischen dem Ausgangswert und den letzten 12 Behandlungswochen [Wochen 15-26]) als auch der wichtigste sekundäre Endpunkt (mittlere Veränderung der Gesamtserum-Gallensäurekonzentration zwischen dem Ausgangswert und dem Durchschnitt der Wochen 18, 22 und 26) erreicht, wobei statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen in Woche 2 beobachtet wurden und während der gesamten 26-wöchigen Studie bei den mit LIVMARLI behandelten Teilnehmern sowohl in der BSEP- als auch in der All-PFIC-Kohorte anhielten. Auch Verbesserungen der Bilirubinkonzentration, des Wachstums und der Schlafstörungen wurden unter LIVMARLI im Vergleich zu Placebo beobachtet. Während der gesamten Behandlungszeit gab es keine neuen Sicherheitssignale für LIVMARLI. Die häufigste unerwünschte Nebenwirkung war Durchfall, der meist leicht und vorübergehend war.
Die Phase-3-Studie MARCH stellt den größten und umfassendsten Datensatz dar, der den therapeutischen Nutzen eines IBAT-Hemmers für ein breites Spektrum von PFIC-Typen belegt, darunter auch solche, die bisher nicht untersucht wurden. Zusätzlich zu den beobachteten klinischen Vorteilen verbesserte LIVMARLI signifikant die Serumgallensäuren und den Bilirubinspiegel, die beide als prädiktiv für das transplantationsfreie Überleben gelten. LIVMARLI stellt eine nicht-chirurgische, pharmakologische Option zur Verbesserung der Ergebnisse für Patienten mit PFIC dar.
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen hat drei Medikamente: LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung (Livmarli), Cholbam (Cholsäure) Kapseln, und Chenodal (Chenodiol) Tabletten. Livmarli ist ein oral verabreichter, minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den Vereinigten Staaten und verschiedenen anderen Ländern und zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den Vereinigten Staaten eingesetzt wird. Cholbam wird zur Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund des Mangels eines einzelnen Enzyms und zur ergänzenden Behandlung von peroxisomalen Störungen eingesetzt. Das Unternehmen entwickelt auch seinen Produktkandidaten Volixibat für die Behandlung erwachsener Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen weiter.
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