Mirum Pharmaceuticals, Inc. gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten ab fünf Jahren mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase genehmigt hat
Am 13. März 2024 um 23:00 Uhr
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung für LIVMARLI®? (Maralixibat) als orale Lösung zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten ab fünf Jahren mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) zugelassen hat. Mirum hat außerdem einen zusätzlichen Antrag auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (sNDA) eingereicht, um eine höher konzentrierte Formulierung von LIVMARLI einzuführen, die in der MARCH-Studie verwendet wurde, um die Zulassung für jüngere Patienten mit PFIC im Laufe dieses Jahres zu erweitern.
LIVMARLI ist auch für die Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den USA (ab drei Monaten), in Europa (ab zwei Monaten), in Kanada und in anderen Regionen weltweit zugelassen. Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie MARCH, der größten randomisierten Studie, die bei PFIC durchgeführt wurde. An der Studie nahmen 93 Patienten aus verschiedenen genetischen PFIC-Typen teil, darunter PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 und ein nicht identifizierter Mutationsstatus.
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Identifizierung, den Erwerb, die Entwicklung und die Vermarktung von Therapien für schwächende seltene und seltene Krankheiten. Das Unternehmen hat drei Medikamente: LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung (Livmarli), Cholbam (Cholsäure) Kapseln, und Chenodal (Chenodiol) Tabletten. Livmarli ist ein oral verabreichter, minimal absorbierter Hemmstoff des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT), der zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) in den Vereinigten Staaten und verschiedenen anderen Ländern und zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) in den Vereinigten Staaten eingesetzt wird. Cholbam wird zur Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund des Mangels eines einzelnen Enzyms und zur ergänzenden Behandlung von peroxisomalen Störungen eingesetzt. Das Unternehmen entwickelt auch seinen Produktkandidaten Volixibat für die Behandlung erwachsener Patienten mit cholestatischen Lebererkrankungen weiter.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. gibt bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) LIVMARLI (Maralixibat) orale Lösung zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten ab fünf Jahren mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase genehmigt hat