Mirum Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass LIVMARLI® (Maralixibat orale Lösung) von Health Canada für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) zugelassen wurde. Die Zulassung durch Health Canada basiert auf den Daten der zulassungsrelevanten ICONIC-Studie, die sechs Jahre Daten aus dem gesamten klinischen Programm von LIVMARLI umfasst und eine solide Grundlage für die Behandlung von Patienten mit cholestatischem Pruritus bei ALGS bietet. Die Daten aus der ICONIC-Studie zeigten eine statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verringerung des Juckreizes im Vergleich zu Placebo sowie eine signifikante Verringerung der Serumgallensäuren, die beide über mehrere Jahre der Behandlung dauerhaft aufrechterhalten wurden.

Zusätzlich zu seiner Zulassung ist LIVMARLI in den Vereinigten Staaten für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab drei Monaten und in Europa in der gleichen Indikation ab zwei Monaten zugelassen. Mirum hat bei der FDA einen ergänzenden Antrag auf Zulassung von LIVMARLI bei cholestatischem Pruritus in Verbindung mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) bei Patienten ab drei Monaten und bei der EMA für die Behandlung von PFIC bei Patienten ab zwei Monaten eingereicht. Beide Anträge werden derzeit von den Behörden geprüft.

Zulassungsanträge außerhalb der USA, Kanadas und Europas werden von Partnern und Vertriebspartnern in den wichtigsten Märkten der Welt verfolgt.