Merus N.V. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Petosemtamab den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation, BTD) für die Behandlung von Patienten mit rezidivierendem oder metastasierendem Plattenepithelkarzinom des Kopfes und Halses (HNSCC) erteilt hat, deren Erkrankung nach einer Behandlung mit einer platinbasierten Chemotherapie und einem Antikörper gegen den programmierten Zelltodrezeptor-1 (PD-1) oder den programmierten Todesliganden 1 (PD-L1) fortgeschritten ist. Diese Ausweisung folgt auf den Erhalt der Fast Track Designation für Petosemtamab zur Behandlung von Patienten mit rezidivierendem oder metastasiertem HNSCC, deren Erkrankung nach einer Behandlung mit einer platinbasierten Chemotherapie und einem Anti-PD-1-Antikörper fortgeschritten ist, die im August 2023 bekannt gegeben wurde. BTD wird durch Daten aus der laufenden offenen, multizentrischen Phase 1/2-Studie gestützt, in der die Monotherapie mit Petosemtamab bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, einschließlich zuvor behandeltem (rezidiviertem oder metastasiertem) HNSCC (NCT03526835), untersucht wird.

Merus plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2024 aktualisierte Daten zur Wirksamkeit, Haltbarkeit und Sicherheit aus dieser Kohorte vorzulegen. BTD soll die Entwicklung und Prüfung eines Medikaments zur Behandlung einer schwerwiegenden oder lebensbedrohlichen Erkrankung beschleunigen, wenn vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Medikament bei klinisch bedeutsamen Endpunkten eine wesentliche Verbesserung gegenüber verfügbaren Therapien aufweisen könnte. Das BTD ermöglicht eine intensivere Beratung durch die FDA im Hinblick auf ein effizientes Arzneimittelentwicklungsprogramm, ein organisatorisches Engagement unter Einbeziehung von Führungskräften und erfahrenen Prüfern in einer gemeinschaftlichen, disziplinübergreifenden Prüfung sowie die Möglichkeit einer rollierenden Prüfung und einer vorrangigen Prüfung.

Mit diesem BTD plant Merus, die Gespräche mit der FDA zu beschleunigen und sich auf das Ziel einer möglichen Einreichung einer Biologics License Application (BLA) zuzubewegen.