Die MannKind Corporation gab bekannt, dass Clofazimin-Inhalationssuspension (MNKD 101) in eine adaptive Phase-2/3-Studie übergehen wird. Darüber hinaus wurde in der Fachzeitschrift Antimicrobial Agents and Chemotherapy der American Society for Microbiology ein Artikel veröffentlicht, in dem das Potenzial für die Behandlung von nichttuberkulösen Mykobakterien (NTM) durch die direkte Verabreichung von inhaliertem Clofazimin in die Lunge untersucht wird, wodurch die systemische Toxizität, die bei oralen Behandlungen auftritt, überwunden wird. Die pulmonale NTM-Infektion wird aufgrund ihrer weltweit steigenden Prävalenz als ein wichtiges globales Gesundheitsproblem angesehen.

Es handelt sich um eine schwerwiegende Infektion, die durch in der Umwelt verbreitete Bakterien verursacht wird und zu einer Beeinträchtigung der Lungenfunktion, Husten, Müdigkeit und Lebensqualität führen kann. Es wird geschätzt, dass allein in den USA etwa 86.000-180.000 Menschen mit einer NTM-Lungenerkrankung leben, und die Zahl steigt jedes Jahr um 8%, wobei Frauen, ältere Menschen und Menschen mit Lungenerkrankungen am stärksten gefährdet sind. MNKD-101 wurde von der FDA sowohl als Orphan Lung als auch als Qualified Infectious Disease Product (QIDP) für die Behandlung von pulmonalen NTM-Infektionen eingestuft.

Die 28-tägige präklinische Toxikologiestudie umfasste toxikokinetische Analysen an den Tagen 29, 56 und 84. Die Ergebnisse zeigten: Signifikante Reste des Medikaments im Lungengewebe und eine lange Verweildauer in der Lunge nach der Verabreichung in allen drei Dosierungen. Die Wirkstoffkonzentrationen in der Lunge lagen zu allen Zeitpunkten deutlich über der durchschnittlichen minimalen Hemmkonzentration (MIC, für MAC und Mabsc) von NTM, wobei Clofazimin 28 und 56 Tage nach der Verabreichung messbar war.

Bei der Studie MKC-CI-001 handelte es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-I-Studie mit einmaliger (SAD) und mehrfacher aufsteigender Dosierung (MAD) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von MNKD-101. In der Dosierungsstudie wurden niedrige, mittlere und hohe Dosen von Clofazimin untersucht, die mit einem Düsenvernebler verabreicht wurden. Zu den wichtigsten Sicherheitsergebnissen der Studie gehören: Clofazimin-Inhalationslösung erwies sich bei Tagesdosen von bis zu 90 mg als allgemein gut verträglich.

Es wurden keine Laboranomalien, QT-Verlängerungen oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse festgestellt.