Madrigal Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass der Zulassungsantrag (MAA) des Unternehmens für Resmetirom zur Behandlung von NASH/metabolischer Dysfunktion-assoziierter Steatohepatitis (MASH) mit Leberfibrose validiert wurde und nun vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) geprüft wird. NASH ist eine der Hauptursachen für leberbedingte Todesfälle und stellt weltweit eine zunehmende Belastung für die Gesundheitssysteme dar. Resmetirom ist ein einmal täglich oral einzunehmender, auf die Leber gerichteter THR-ß-Agonist, der auf die Hauptursachen von NASH abzielt.

Das klinische Entwicklungsprogramm für Resmetirom besteht aus 18 klinischen Studien, die den MAA unterstützen: zwölf Phase-1-Studien, zwei Phase-2-Studien und vier Phase-3-Studien. Die zulassungsrelevante MAESTRO-NASH-Studie mit Resmetirom ist die einzige Phase-3-Studie bei NASH, in der sowohl die primären Endpunkte Fibrosereduktion als auch NASH-Auflösung erreicht wurden. Dies ist ein Wirksamkeitsstandard für NASH-Therapien, der im Reflexionspapier der EMA zu den regulatorischen Anforderungen an die Entwicklung von Arzneimitteln für chronische, nicht-infektiöse Lebererkrankungen beschrieben wird. In den Vereinigten Staaten erhielt Resmetirom von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) und ein vorrangiges Prüfverfahren (Priority Review) mit einem PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) von 14. März 2024, dem Zieldatum, bis zu dem die FDA ihre Prüfung abschließen will.