Longeveron Inc. gab bekannt, dass die vom National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) finanzierte Phase-2-ELPIS-II-Studie mit dem Wirkstoff Lomecel-B? des Unternehmens bei hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) die Schwelle von 50% der Teilnehmer überschritten hat. Darüber hinaus wurde der achte klinische Standort für die Studie aktiviert - ein zusätzlicher Standort über die ursprünglich geplanten sieben hinaus -, um den Abschluss der Rekrutierung zu beschleunigen.

HLHS ist ein angeborener Geburtsfehler, bei dem die linke Herzkammer (eine der Pumpkammern des Herzens) entweder stark unterentwickelt ist oder fehlt. Infolgedessen haben Babys, die mit dieser Krankheit geboren werden, einen stark verminderten systemischen Blutfluss (Blutzirkulation im ganzen Körper), was dazu führt, dass sich die Kinder im Laufe der ersten 5 Jahre ihres Lebens einer komplexen, dreistufigen Herzrekonstruktionsoperation unterziehen müssen. Zwar können diese Kinder nun bis ins Erwachsenenalter leben, doch ist die frühe Sterblichkeit in dieser Bevölkerungsgruppe aufgrund des Versagens des rechten Ventrikels, der für die erhöhte Belastung durch den systemischen Kreislauf nicht ausgelegt ist, immer noch extrem hoch.

Daher besteht ein großer medizinischer Bedarf an der Verbesserung der rechtsventrikulären Funktion bei diesen Patienten, um sowohl die kurz- als auch die langfristigen Ergebnisse zu verbessern. ELPIS II (NCT04925024) ist eine randomisierte (1:1), verblindete, kontrollierte klinische Phase-2-Studie mit 38 Teilnehmern, die die Sicherheit und Wirksamkeit der intramyokardialen Injektion von Lomecel-B? bei Säuglingen mit HLHS untersucht, die sich einer rekonstruktiven Herzoperation im Stadium II unterziehen. Lomecel-B? für HLHS hat von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) die Zulassungen Fast Track, Rare Pediatric Disease und Orphan Drug erhalten.

ELPIS II wird durch Zuschüsse des National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI; Zuschussnummern UG3HL148318, U24HL148316) der National Institutes of Health in Zusammenarbeit mit Longeveron finanziert.