LianBio gab bekannt, dass der erste Patient in der klinischen Phase-3-Studie EXPLORER-CN mit Mavacamten bei chinesischen Patienten mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM) behandelt wurde. Mavacamten ist ein potenzieller oraler allosterischer Modulator des kardialen Myosins, der für die Behandlung von Erkrankungen entwickelt wird, bei denen eine übermäßige kardiale Kontraktilität und eine gestörte diastolische Füllung des Herzens die Ursache der Erkrankung sind. In der globalen Phase-3-Studie EXPLORER-HCM mit mavacamten bei oHCM-Patienten mit Symptomen der Klasse IIIII der New York Heart Association (NYHA) erreichte mavacamten alle primären und sekundären Endpunkte mit statistischer Signifikanz und zeigte eine klinisch bedeutsame Verbesserung des Funktionsstatus, der Symptome und der Lebensqualität. LianBio hat die Rechte von MyoKardia, jetzt eine hundertprozentige Tochtergesellschaft von Bristol-Myers Squibb, für die Entwicklung und Vermarktung von mavacamten in Festlandchina, Hongkong, Macao, Taiwan, Thailand und Singapur einlizenziert. EXPLORER-CN ist eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Zulassungsstudie der Phase 3, die die Sicherheit und Wirksamkeit von mavacamten bei chinesischen Patienten mit symptomatischer oHCM untersuchen soll. An EXPLORER-CN werden etwa 81 Patienten teilnehmen. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung des Valsalva-Gradienten im linksventrikulären Ausflusstrakt (LVOT) vom Ausgangswert bis zur Woche 30. Die für die Studie in Frage kommenden Patienten werden im Rahmen einer Langzeitverlängerung weiterbehandelt. LianBio führt parallel dazu eine pharmakokinetische (PK) Studie mit Mavacamten an gesunden chinesischen Freiwilligen durch. Die PK-Studie schloss die Probandendosierung im November 2021 ab.