Krystal Biotech, Inc. FDAs 3-monatige Verlängerung des BLA PDUFA Datums und regulatorisches Update für B-VEC zur Behandlung von Patienten mit dystrophischer Epidermolysis Bullosa
Am 09. Januar 2023 um 14:00 Uhr
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Krystal Biotech, Inc. gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) das Unternehmen am 5. Januar 2023 darüber informiert hat, dass aufgrund von Herstellungsinformationen, die der Behörde am 20. Dezember 2022 als Antwort auf eine Informationsanfrage übermittelt wurden, das PDUFA-Datum auf den 19. Mai 2023 und die vorgeschlagenen Kennzeichnungsgespräche auf spätestens 20. April 2023 verschoben wurden. Die vom Unternehmen eingereichten Herstellungsinformationen enthielten zusätzliche Informationen über eine ersetzte Hardware-Einheit im Konzentrationsschritt des Herstellungsprozesses sowie Vergleichsdaten, die die Verwendung der Einheit unterstützen. Die Einheit hatte keine Auswirkungen auf die Verarbeitungsparameter oder die Produktkontaktmaterialien.
Die FDA betrachtete diese neuen Informationen als eine wesentliche Änderung des Antrags, die zusätzliche Zeit für die Prüfung erfordern wird. Die Sitzung zur späten Überprüfung der BLA wurde am 15. Dezember 2022 abgeschlossen. Während dieser Sitzung wies die FDA darauf hin, dass es für B-VEC keine Sitzung des Beratenden Ausschusses geben wird und dass für den B-VEC-Antrag kein REMS-Programm (Risk Evaluation and Mitigation Strategies) erforderlich ist.
Alle vor der Zulassung durchgeführten Inspektionen der klinischen Einrichtungen und der internen Produktions- und Testeinrichtungen wurden erfolgreich abgeschlossen. Das Unternehmen reichte die B-VEC BLA im Juni 2022 bei der FDA ein. Die FDA akzeptierte die BLA im August 2022 und gewährte eine vorrangige Prüfung.
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Krystal Biotech, Inc. ist ein integriertes Biotechnologieunternehmen im kommerziellen Stadium. Es konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von genetischen Medikamenten zur Behandlung von Krankheiten mit hohem medizinischem Bedarf. Zu den Produktkandidaten des Unternehmens, die sich in verschiedenen Stadien der klinischen und präklinischen Entwicklung befinden, gehören VYJUVEK, KB407, KB408, KB707, KB105, KB104, KB104 und KB301. Das kommerzielle Produkt VYJUVEK ist eine nicht-invasive, topische, wiederverwendbare Gentherapie, die zwei Kopien desCOL7A1-Gens direkt auf DEB-Wunden aufträgt. VYJUVEK soll DEB auf molekularer Ebene behandeln, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage für die Herstellung des normalen COL7-Proteins liefert und so den grundlegenden Krankheitsmechanismus angreift. KB407 wird für die Behandlung von zystischer Fibrose entwickelt. KB408 wird für die Behandlung des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels entwickelt. KB707 wird für die Behandlung von soliden Tumoren entwickelt. KB105 wird für TGM1-defiziente autosomal rezessive kongenitale Ichthyose entwickelt.
Krystal Biotech, Inc. FDA’s 3-monatige Verlängerung des BLA PDUFA Datums und regulatorisches Update für B-VEC zur Behandlung von Patienten mit dystrophischer Epidermolysis Bullosa