Johnson & Johnson gab aktualisierte Ergebnisse einer offenen, multizentrischen Multikohorten-Phase-1-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von TAR-210 bekannt. TAR-210 ist ein intravesikales System zur gezielten Freisetzung von Erdafitinib in die Blase bei Patienten mit nicht-muskelinvasivem Blasenkrebs (NMIBC) mit ausgewählten FGFR-Veränderungen. Diese Daten wurden in einer mündlichen Präsentation (Abstract # PD48-02) auf der Jahrestagung 2024 der American Urological Association (AUA) vorgestellt, die vom 3. bis 6. Mai 2024 in San Antonio, Texas, stattfindet. Die Ergebnisse enthielten aktualisierte Daten von Kohorte 1 (C1), Patienten mit rezidivierendem, auf Bacillus Calmette-Guérin (BCG) nicht ansprechendem Hochrisiko-NMIBC (hochgradiges Ta/T1; nur papillär), die eine radikale Zystektomie ablehnten oder dafür nicht in Frage kamen, und Kohorte 3 (C3), Patienten mit rezidivierendem, mittelgradigem NMIBC (Ta/T1) mit niedriggradiger papillärer Erkrankung, die als Tumormarker-Läsionen in situ verblieben waren.

Erste Ergebnisse wurden auf dem Kongress der Europäischen Gesellschaft für Medizinische Onkologie 2023 vorgestellt, Zwischenergebnisse wurden auf dem Jahreskongress der Europäischen Gesellschaft für Urologie (EAU) 2024 präsentiert. Bei Redaktionsschluss am 22. März 2024 waren 64 Patienten in den 2 Kohorten mit TAR-210 behandelt worden. Von den 21 Patienten in C1 mit HR-NMIBC lag die 12-monatige rezidivfreie (RF) Überlebensrate bei 90%.

In C3 waren 31 Patienten mit einer kompletten Ansprechrate (CR) von 90% auswertbar. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs) waren Ereignisse des unteren Harntrakts vom Grad 1/2. Es gab keine dosislimitierenden Toxizitäten und keine Todesfälle.

Zwei Patienten (3%) brachen die Studie aufgrund von TEAEs mit geringgradigen Harnwegsbeschwerden ab und zwei Patienten hatten schwerwiegende TEAEs mit Pyelonephritis und Sepsis bzw. UTI und Sepsis. TAR-210 ist ein zielgerichtetes Freisetzungssystem, das für eine anhaltende lokale Freisetzung von Erdafitinib entwickelt wurde. Oral eingenommenes Erdafitinib wurde von der US Food and Drug Administration (FDA) als BALVERSA® (Erdafitinib) für Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Urothelkarzinom (mUC) mit anfälligen FGFR3-Genveränderungen zugelassen, die unter oder nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie fortgeschritten sind.

BALVERSA® wird nicht für die Behandlung von Patienten empfohlen, die für eine vorherige PD-1- oder PD-L1-Inhibitor-Therapie in Frage kommen und diese nicht erhalten haben. Blasenkrebs ist die sechsthäufigste Krebserkrankung in den USA. Jährlich werden mehr als 83.000 Fälle diagnostiziert.3 NMIBC macht etwa 75-85% dieser Fälle aus.4 Derzeit ist die adjuvante intravesikale Immuntherapie mit BCG oder die intravesikale Chemotherapie die Standardbehandlung für Patienten mit NMIBC mit mittlerem und hohem Risiko.5 Zwischen 30 und 40% der Patienten sprechen nicht auf BCG an und müssen mit einem Wiederauftreten oder Fortschreiten der Erkrankung rechnen.6 In solchen Fällen von HR-NMIBC ist die radikale Zystektomie (Entfernung der Blase) die primäre Behandlungsoption. Dieser große abdominale Eingriff erfordert die Einrichtung einer Harnableitung, um den Urin zu sammeln und zu speichern.