Jazz Pharmaceuticals plc gab bekannt, dass neun vom Unternehmen gesponserte Präsentationen, darunter fünf bahnbrechende Abstracts, auf der Jahrestagung 2023 der American Epilepsy Society (AES), die vom 1. bis 5. Dezember in Orlando, Florida, stattfindet, vorgestellt werden. Zu den aktuellen Präsentationen gehören eine Post-Hoc-Analyse, die die realen Ergebnisse von Epidiolex® (Cannabidiol) bei behandlungsresistenten fokalen Epilepsien im Rahmen des Expanded Access Program (EAP) untersucht, sowie eine Post-Hoc-Analyse der GWPCARE6 Open-Label Extension (OLE)-Studie, die die Wirksamkeit von Epidiolex als Zusatztherapie gegen fokale Anfälle bei tuberöser Sklerose (TSC) untersucht. Zwei weitere aktuelle Abstracts werden Zwischenergebnisse der BECOME-TSC (BEhavior, COgnition, and More with Epidiolex)-Umfrage unter Betreuern von Patienten mit TSC vorstellen.

Diese Abstracts berichten über Ergebnisse zu Anfällen und anfallsfreien Zuständen bei der realen Anwendung von Epidiolex bei TSC und erweitern die Ergebnisse der ursprünglichen BECOME-Umfrage, die unter Betreuern von Menschen mit Dravet-Syndrom (DS) oder Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS) durchgeführt wurde und auf der AES-Konferenz 2022 vorgestellt wurde. Zu den Highlights der Daten auf der AES-Jahrestagung 2023 gehören: Eine Post-hoc-Analyse von Patienten, bei denen im Rahmen der EAP eine behandlungsresistente fokale Epilepsie diagnostiziert wurde, die zeigte, dass Epidiolex mit einer anhaltenden Verringerung der fokal auftretenden Anfälle über 144 Wochen verbunden war. Eine zweite Post-hoc-Analyse untersuchte die Wirksamkeit und Sicherheit von Epidiolex bei erwachsenen Patienten aus dem EAP und kam zu ähnlichen Ergebnissen bei Patienten mit behandlungsresistenten Epilepsien, einschließlich fokaler Anfälle.

Die EAP war eine 2014 gestartete Initiative, um Patienten mit behandlungsresistenter Epilepsie an 35 Epilepsiezentren in den USA Epidiolex als Zusatztherapie anzubieten. Eine Post-hoc-Analyse der GWPCARE6 OLE-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit von Epidiolex als Zusatztherapie gegen fokale Anfälle bei TSC. Die Mehrheit der Patienten meldete eine mindestens 50%ige Reduzierung der fokalen Anfälle über einen Zeitraum von 144 Wochen.

Darüber hinaus entsprachen die Ansprechraten für fokale Anfallsarten den Ansprechraten für fokale Anfälle insgesamt, und das in der Analyse beobachtete Sicherheitsprofil stimmte mit dem im gesamten klinischen Entwicklungsprogramm beobachteten überein. Zwischenergebnisse der BECOME-TSC-Umfrage, in der die Mehrheit der Betreuer von Verbesserungen der Patienten in Bezug auf die Anfallshäufigkeit und den Schweregrad der Anfälle insgesamt sowie von Verbesserungen in den Bereichen Kognition, emotionale Funktionsfähigkeit und Kommunikation berichtete.