GenSight Biologics hat vielversprechende Ergebnisse aus den jüngsten realen Daten, die im Rahmen der Early-Access-Programme (EAP) gesammelt wurden, bekannt gegeben. Diese Daten bestätigen die Wirksamkeit und Sicherheit von LUMEVOQ® bei Patienten mit Leber Hereditärer Optikusneuropathie (LHON), die auf die ND4-Mutation (ND4-LHON) zurückzuführen ist, und bestätigen die in klinischen Studien beobachteten Ergebnisse. Besonders bemerkenswert ist, dass Patienten, die bilaterale Injektionen erhielten, einen bemerkenswerten durchschnittlichen Gewinn von +23 ETDRS-Buchstaben bei der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) vom Nadir aus aufwiesen und damit die Gewinne übertrafen, die bei Patienten mit unilateralen Injektionen beobachtet wurden.

Diese Ergebnisse, die auf der Jahrestagung 2024 der North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) vorgestellt wurden, weisen auf eine signifikante Verbesserung des Sehvermögens bei der Mehrheit der behandelten Patienten hin. Dr. Chiara La Morgia, MD, PhD, betonte die Konsistenz und Robustheit dieser Ergebnisse und unterstrich ihre Bedeutung für Patienten, die mit schweren Sehstörungen zu kämpfen haben. Mit einem umfassenderen Datensatz im Vergleich zu früheren Veröffentlichungen bieten diese Analysen eine definitive Perspektive auf den anhaltenden Aufwärtstrend der mittleren Sehschärfe nach der Behandlung, was die Lebensfähigkeit von Lenadogene Nolparvovec als therapeutische Option weiter unterstützt.

Darüber hinaus stimmten die Sicherheitsbewertungen mit früheren klinischen Studien überein und bestätigten das günstige Sicherheitsprofil von LUMEVOQ® mit vergleichbaren Raten von intraokularen Entzündungsereignissen. Diese vielversprechenden Ergebnisse läuten ein neues Kapitel in der Behandlungslandschaft für LHON-Patienten ein und versprechen Hoffnung und greifbare Vorteile für diejenigen, die von dieser schwächenden Krankheit betroffen sind.