Faron Pharmaceuticals Ltd. gab bekannt, dass der erste Patient in Phase 2 der BEXMAB-Studie behandelt wurde. Die Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von Bexmarilimab in Kombination mit der Standardtherapie (SoC) bei Patienten mit hypomethylierenden Substanzen (HMAs) - refraktärem oder rezidivierendem myelodysplastischem Syndrom (MDS), einer aggressiven myeloischen Leukämie mit sehr wenigen Behandlungsmöglichkeiten. In die laufende, randomisierte, parallel angelegte Phase-2-Studie werden 32 MDS-Patienten, bei denen die Behandlung mit HMA versagt hat, in den Dosierungen 3 mg/kg und 6 mg/kg von Bexmarilimab aufgenommen. Die Dosisstufen wurden im Einklang mit der FDA-Initiative Project Optimus ausgewählt, die darauf abzielt, das Paradigma der Dosisoptimierung und -auswahl bei der Entwicklung von Krebsmedikamenten zu reformieren.

Die Patienten werden im Verhältnis 1:1 zwischen den Dosierungen randomisiert, bevor die Phase 2/3-Studie ausgeweitet wird. Wie bereits erwähnt, werden die Daten der ersten 20 Patienten (10 pro Dosisgruppe) im Hinblick auf den Nutzen überprüft, um die beiden ausgewählten Dosisstufen zu vergleichen. Nach der Auswahl der endgültigen Dosierung beabsichtigt Faron, mit der FDA einen möglichen Plan für eine Zulassungsstudie zu besprechen.

Faron eröffnet derzeit weitere Standorte, um die schnelle Rekrutierung für die Studie zu beschleunigen, bevor eine zukünftige Zulassungsstudie durchgeführt wird. Das Hauptaugenmerk des Unternehmens liegt darauf, einen beschleunigten Weg zur Zulassung bei refraktären MDS mit höherem Risiko zu beschreiten, für die es keine Behandlungsmöglichkeit gibt. Angesichts der bisherigen positiven Ergebnisse wird das Unternehmen auch das Potenzial der Immuntherapie bei MDS-Patienten mit niedrigem Risiko sowie bei Patienten mit chronischer myelomonozytärer Leukämie (CMML) untersuchen, die derzeit mit HMA-basierten Therapien behandelt werden, die bei einer Verschlechterung der Krankheit eingesetzt werden. Darüber hinaus wird das Unternehmen weitere Entwicklungs- und Expansionsmöglichkeiten mit Bexmarilimab bei hämatologischen Krebserkrankungen in Form von Partnerschaften in Betracht ziehen.