Bluebird bio, Inc. reicht Biologics License Application bei der FDA für Lovotibeglogene Autotemcel für Patienten mit Sichelzellenanämie ab 12 Jahren und mit vasookklusiven Ereignissen in der Vorgeschichte ein
Am 24. April 2023 um 13:31 Uhr
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bluebird bio, Inc. gab die Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) für Lovotibeglogene Autotemcel (lovo-cel) bei der US Food and Drug Administration (FDA) für die Gentherapie bei Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD) ab 12 Jahren mit vaso-okklusiven Ereignissen (VOEs) in der Vorgeschichte bekannt. Die BLA enthält einen Antrag auf ein vorrangiges Prüfverfahren (Priority Review), das, wenn es bewilligt wird, die Prüfung des Antrags durch die FDA auf sechs Monate ab dem Zeitpunkt der Einreichung verkürzen würde, im Gegensatz zu einer Standardprüfungszeit von 10 Monaten. Im Falle einer Zulassung wäre lovo-cel die dritte von der FDA zugelassene Ex-vivo-Gentherapie für eine seltene genetische Erkrankung und die zweite FDA-Zulassung für eine vererbte Hämoglobinstörung. bluebird bio baut damit auf mehr als zehn Jahre Erfahrung in der Gentherapie.
Lovo-cel ist die am gründlichsten untersuchte Gentherapie in der Entwicklung für die Sichelzellkrankheit. Der BLA-Antrag basiert auf den Wirksamkeitsergebnissen von 36 Patienten in der HGB-206 Gruppe C-Kohorte mit einer durchschnittlichen Nachbeobachtungszeit von 32 Monaten und zwei Patienten in der HGB-210 Studie mit einer Nachbeobachtungszeit von jeweils 18 Monaten. Der BLA-Antrag umfasst auch Sicherheitsdaten von 50 Patienten, die im Rahmen des gesamten lovo-cel Programms behandelt wurden, darunter sechs Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von sechs oder mehr Jahren.
Die FDA hat Lovo-cel bereits den Orphan-Drug-Status, den Fast-Track-Status, den RMAT-Status (regenerative medicine advanced therapy) und den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung von SCD zuerkannt.
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bluebird bio, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung potenziell heilender Gentherapien für schwere genetische Krankheiten auf der Grundlage seiner Plattform für die Genaddition mit lentiviralen Vektoren (LVV). Es führt Gentherapieprogramme für die Sichelzellkrankheit, B-Thalassämie und zerebrale Adrenoleukodystrophie durch und treibt die Forschung zur Anwendung neuer Technologien für diese und andere Krankheiten voran. Das Unternehmen hat zwei Gentherapien: ZYNTEGLO (betibeglogene Autotemcel) und SKYSONA (elivaldogene Autotemcel). ZYNTEGLO ist die erste Gentherapie für Menschen mit B-Thalassämie, die regelmäßige Transfusionen von roten Blutkörperchen benötigen. SKYSONA (elivaldogene autotemcel), auch bekannt als eli-cel, wird zur Verlangsamung des Fortschreitens der eurologischen Dysfunktion bei Jungen im Alter von 4-17 Jahren mit früher, aktiver zerebraler Adrenoleukodystrophie (CALD) eingesetzt. Außerdem entwickelt es (lovotibeglogene autotemcel), auch bekannt als lovo-cel, als einmalige Behandlung für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SCD).
Bluebird bio, Inc. reicht Biologics License Application bei der FDA für Lovotibeglogene Autotemcel für Patienten mit Sichelzellenanämie ab 12 Jahren und mit vasookklusiven Ereignissen in der Vorgeschichte ein