BioCardia, Inc. gab eine Klarstellung und die nächsten Schritte für seine autologen CardiAMP-Zelltherapieprogramme bekannt. Auf der Grundlage der jüngsten Zwischenergebnisse der autologen Zelltherapie CardiAMP zur Behandlung von Herzinsuffizienz (BCDA-01) prüft das Unternehmen die Entwicklung eines neuen klinischen Studienprotokolls der Phase III. Der primäre zusammengesetzte Endpunkt nach Finkelstein Schoenfeld (FS), der in der CardiAMP HF-Studie verwendet wird, besteht aus verschiedenen Ergebnissen, die in abnehmender Reihenfolge von Bedeutung sind: Äquivalent zum Herztod, schwerwiegende kardiale und zerebrovaskuläre Nebenwirkungen (MACCE) und die Sechs-Minuten-Gehstrecke (6MWD). Da der primäre FS-Endpunkt eine Kombination dieser Elemente ist, kann der FS-Endpunkt auch dann erreicht werden, wenn eine oder mehrere der Komponenten einzeln keine statistische Signifikanz aufweisen.

Dies hat Auswirkungen auf das zukünftige Studiendesign. Die Zwischenergebnisse der CardiAMP HF-Studie haben gezeigt, dass die ersten beiden wichtigsten Stufenergebnisse, die bei 30 % der Studienpatienten auftraten, bei einer längeren Nachbeobachtungszeit als einem Jahr ausreichend zur Wirksamkeit beigetragen haben könnten. Wenn sich diese Zwischenergebnisse in einer zukünftigen Studie wiederholen, in der der 6MWD der dritten Stufe durch einen objektiveren Endpunkt ersetzt wird, könnte es einen Weg zu einer erfolgreichen Studie für die Produktzulassung in den Vereinigten Staaten geben.

Die FDA hat sich bereits dafür ausgesprochen, den 6MWD durch einen kardiopulmonalen Belastungstest zu ersetzen, der ein objektiveres Ergebnis darstellt. Das Unternehmen prüft gemeinsam mit dem Lenkungsausschuss der CardiAMP HF-Studie, ob die Zulassungskriterien für die Patienten auf der Grundlage der aktuellen Daten verfeinert und der 6MWD durch einen kardiopulmonalen Belastungstest oder eine andere, objektivere Ergebnismessung der dritten Stufe ersetzt werden soll. Ein solches Protokoll könnte auch kapitalsparend sein, indem es Messungen eliminiert, die bereits in der laufenden CardiAMP-HF-Studie erhoben wurden, während das derzeitige CMS-Erstattungsprogramm weiterhin genutzt wird.

Die Verwendung des Screening-Kriteriums der Zellpopulationsanalyse zur Festlegung der Patientendosis, anstatt es zum Ausschluss von Patienten aus der Studie zu verwenden, könnte die Aufnahme von Patienten in die Studie beschleunigen. CardiAMP in Chronic Myocardial Ischemia, oder BCDA-02, hat einen allgemein akzeptierten Wirkmechanismus der mikrovaskulären Revaskularisierung, der durch die CD34- und CD133-Komponenten der Dosierung angetrieben wird. Es handelt sich um eine andere Indikation als die Herzinsuffizienz und die Mitglieder des Lenkungsausschusses sind der Meinung, dass es ein großes Potenzial hat, erfolgreich zu sein, selbst wenn die Indikation Herzinsuffizienz letztlich nicht erfolgreich ist.

Die mikrovaskuläre Revaskularisierung und Reparatur zur Schmerzlinderung und Verbesserung der Herzleistung in einem relativ gesunden Herzen wird als eine leichtere Herausforderung für die Zellen angesehen als die Unterstützung eines Herzens, das bereits versagt hat, um sich zu erholen. Die Studie ist auf dem besten Weg, die Rekrutierung der ersten Kohorte im vierten Quartal abzuschließen und in die randomisierte Doppelblindstudie überzugehen. BioCardia beabsichtigt, seine Ressourcen auf die Beschleunigung dieses Zulassungsprogramms zu konzentrieren und wird Strategien zur Verbesserung der Rekrutierung einführen.