AVROBIO, Inc. gibt bekannt, dass die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Innovationspass im Rahmen des Innovative Licensing and Access Pathway erteilt hat
Am 18. Oktober 2022 um 13:00 Uhr
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AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Innovationspass im Rahmen des Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) für das Prüfpräparat AVR-RD-02 erteilt hat. AVR-RD-02 ist die erste Gentherapie ihrer Klasse, die patienteneigene hämatopoetische Stammzellen zur Behandlung der Gaucher-Krankheit einsetzt, einer seltenen lysosomalen Störung, die zu Multiorganpathologie, klinischer Morbidität und früher Mortalität führen kann. Der Innovation Passport ist der erste Schritt im ILAP-Prozess, der die MHRA und ihre Partnerbehörden, darunter das National Institute for Health and Care Excellence (NICE), das Scottish Medicines Consortium (SMC) und der National Health Service (NHS) England, dazu veranlasst, einen Fahrplan für die regulatorischen und entwicklungsbezogenen Meilensteine zu erstellen, mit dem Ziel eines frühen Zugangs für Patienten in Großbritannien. Das Programm des Unternehmens zur Behandlung der Gaucher-Krankheit umfasst die Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3, von der insgesamt schätzungsweise 30.000 Patienten weltweit betroffen sind. Das Unternehmen geht davon aus, dass es im vierten Quartal 2022 einen Zwischenbericht über die klinischen Daten seiner Phase 1/2-Studie zur Gaucher-Krankheit Typ 1 sowie einen Überblick über die Entwicklungs- und Zulassungsstrategie für sein Programm zur Gaucher-Krankheit Typ 3 vorlegen wird.
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AVROBIO, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung potenziell heilender Gentherapien mit hämatopoetischen Stammzellen (HSC) zur Behandlung von Patienten mit seltenen Krankheiten nach einem einmaligen Behandlungsschema. Die Gentherapien, die das Unternehmen entwickelt, verwenden HSZ, die dem Patienten entnommen und dann mit einem lentiviralen Vektor modifiziert werden, um das Äquivalent einer funktionalen Kopie des Gens einzufügen, das bei der Zielkrankheit mutiert ist. Der Entwicklungsschwerpunkt des Unternehmens liegt auf einer Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, die als lysosomale Störungen bezeichnet werden und in erster Linie mit Enzymersatztherapien (ERTs) behandelt werden. Die Pipeline des Unternehmens besteht aus drei HSC-Gentherapieprogrammen, darunter AVR-RD-02 zur Behandlung der Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3, AVR-RD-03 zur Behandlung der Pompe-Krankheit und AVR-RD-01 zur Behandlung der Fabry-Krankheit.
AVROBIO, Inc. gibt bekannt, dass die britische Regulierungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Innovationspass im Rahmen des Innovative Licensing and Access Pathway erteilt hat