ATHERSYS, INC. Die Allianz konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Produkten der regenerativen Medizin für Schlaganfälle und andere potenzielle Indikationen unter den neuen regulatorischen Rahmenbedingungen in Japan
12. Januar 2016 (CLEVELAND, TOKIO) - Healios K.K. ("Healios") (Tokyo Stock Exchange: 4593) und Athersys, Inc. ("Athersys") (NASDAQ: ATHX) haben eine Partnerschaft und eine Lizenzvereinbarung angekündigt, die die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Zelltherapie-Behandlungen zum Inhalt hat, darunter MultiStem® zur Behandlung des ischämischen Schlaganfalls und für andere potenzielle Indikationen in Japan. MultiStem ist eine proprietäre, patentierte und gebrauchsfertige Stammzellentherapie, die von Athersys entwickelt wurde. Der anfängliche Schwerpunkt liegt auf der Behandlung des ischämischen Schlaganfalls.
Im Rahmen der Vereinbarung erhält Healios die exklusiven Rechte zur Entwicklung von MultiStem® zur Behandlung des ischämischen Schlaganfalls in Japan. Healios wird das Produkt in Japan entwickeln und vermarkten, während Athersys das hergestellte Produkt liefern und unterstützen wird und alle Rechte außerhalb Japans behält. Zusätzlich erhält Healios die exklusive Option zur Behandlung von zwei weiteren klinischen MultiStem-Indikationen in Japan, darunter die Behandlung des Acute Respiratory Distress Syndrome (ARDS, akutes progressives Lungenversagen), die sich derzeit bei Athersys in den USA und in Großbritannien in der klinischen Entwicklung befindet. Eine weitere Indikation liegt im orthopädischen Bereich. Healios erhält darüber hinaus eine exklusive Lizenz zur Integration von Athersys-Technologie in die Entwicklung und Vermarktung seiner proprietären Organknospen-Technologie, die anfänglich zur Transplantation bei Lebererkrankungen oder -funktionsstörungen vorgesehen ist und nach Ausübung der Option erweitert werden kann.
"Der Schlaganfall stellt sowohl in Japan als auch weltweit ein großes Problem dar. Die derzeit verfügbaren Behandlungen wie tPA und mechanische Thrombektomie müssen in den ersten Stunden nach dem Schlaganfall eingeleitet werden, was die Behandlung auf einen kleinen Prozentsatz der Patienten beschränkt. Auch bringen solche Eingriffe gewisse Risiken mit sich", erläuterte Dr. Kiyohiro Houkin, Vorsitzender und Professor für Neurochirurgie an der Hokkaido University Medical School sowie Präsident des Hokkaido University Hospital. "Eine internationale klinische Studie, die kürzlich von Athersys in den USA und in Großbritannien durchgeführt wurde, legt nahe, dass die intravenöse Verabreichung von MultiStem innerhalb von 36 Stunden nach Auftreten des Schlaganfalls eine sichere, gut verträgliche, nutzbringende und effektive Behandlung ist. Die gebrauchsfertige Verabreichung des Produkts könnte zu einer einfachen und universellen Behandlungsoption für Schlaganfallpatienten werden. Außerdem könnten damit Patienten behandelt werden, die für den derzeitigen Behandlungsstandard nicht rechtzeitig in ein Krankenhaus kommen oder die MultiStem zusätzlich zu tPA oder zur mechanischen Reperfusion erhalten, was die Ergebnisse bei Patienten mit einem schweren Schlaganfall potenziell verbessern kann. Wenn die Wirksamkeit in weiteren Studien bestätigt wird, ist es möglich, dass diese Therapie zum neuen Behandlungsstandard bei Schlaganfällen wird", folgerte Dr. Houkin.
Durch die Lizenz erhält Athersys eine anfängliche Lizenzgebühr von 15 Millionen USD sowie die Möglichkeit, Meilenstein- und Lizenzzahlungen beim Erreichen bestimmter Entwicklungs- und Vermarktungsziele einzunehmen, darunter auch beim Erreichen bestimmter Vertriebsmeilensteine. Die Meilensteine für Entwicklung und Zulassung für die Indikation Schlaganfall können sich auf 30 Millionen USD summieren. Die Zahlungen für Vertriebsmeilensteine können bis zu 185 Millionen USD betragen, basierend auf der erfolgreichen Vermarktung und dem Erreichen signifikanter Verkaufszahlen des zugelassenen Produkts zur Behandlung von Schlaganfällen in Japan. Athersys erhält außerdem abgestufte, zweistellige Lizenzzahlungen für Verkäufe, die bis in die hohen Zehnerbereiche reichen können, und wird das hergestellte Produkt an Healios liefern. Die Bezahlung hierfür erfolgt gemäß einem Produktionsvertrag. Falls Healios sich dafür entscheidet, die Partnerschaft im Anschluss an den erfolgreichen Abschluss der laufenden klinischen Studie von Athersys zu ARDS auszuweiten, erhält Athersys eine Lizenzerweiterungsgebühr von 10 Millionen USD für die exklusiven Rechte für zwei weitere Indikationen in Japan. Auch hier besteht das entsprechende Potenzial, wenn weitere Meilensteine basierend auf bestimmten Entwicklungs- und Vermarktungszielen erreicht werden. Im Rahmen der erweiterten Allianz erhält Healios das Recht, Athersys-Technologie für andere Organknospenindikationen zu verwenden.
Japan ist derzeit der zweitgrößte nationale Markt der Welt für verschreibungspflichtige Biopharmazeutika. Das Land erlebt einen signifikanten demografischen Wandel, der zu einer schnellen und bisher nie dagewesenen Vergrößerung der älteren Bevölkerung in Japan führt. Dies bürdet dem nationalen Gesundheitssystem in den nächsten Jahrzehnten erhebliche Herausforderungen auf. Um diesen Herausforderungen des potenziell steigenden Bedarfs im Gesundheitswesen aufgrund einer immer älter werdenden Gesellschaft zu begegnen, haben die politischen Entscheidungsträger in Japan in den vergangenen zwei Jahren den Gesetzesrahmen überarbeitet, um die Entwicklung neuer Therapien zu fördern, deren Sicherheit nachgewiesen wurde und die außerdem vielversprechende Anzeichen für eine Wirksamkeit bieten. Diese vor kurzem verabschiedeten Regulierungsreformen, die speziell auf die Förderung neuartiger regenerativer Therapien ausgerichtet sind, sollen auch die Entwicklung neuer Medikamente in Bereichen beschleunigen, in denen ein erheblicher ungedeckter Bedarf besteht.
MultiStem, das proprietäre Zelltherapieprodukt von Athersys, wurde in einer klinischen Studie der Phase 2 für ischämische Schlaganfälle in den USA und in Großbritannien evaluiert. Es befindet sich auch in der klinischen Entwicklung für einige andere Indikationen, darunter die Behandlung von ARDS, Myokardinfarkte und die Unterstützung bei Transplantationen, einschließlich der Prävention einer Graft-versus-Host-Reaktion und der Unterstützung bei Lebertransplantationen. Athersys hat mit den Vorbereitungen für die klinische Entwicklung in Japan begonnen und dabei die PMDA (Pharmaceuticals and Medical Devices Agency) einbezogen. Healios und Athersys haben bereits gemeinsam mit der PMDA gesprochen und planen, zusätzliche Vorbereitungen für eine klinische Studie zu Schlaganfällen in Japan durchzuführen, wobei der Beginn der Studie für das zweite Halbjahr 2016 vorgesehen ist.
"Ich freue mich sehr, dass ein exklusiver Lizenzvertrag mit Athersys über die Entwicklung und Vermarktung von MultiStem in Japan abgeschlossen wurde. MultiStem ist ein pharmazeutischer Produktkandidat für eine innovative Zelltherapie, der klinische Phase-2-Studien in den USA und in Großbritannien durchlaufen hat. Es scheint im Markt einen großen Bedarf für MultiStem zu geben, das den zulässigen Zeitraum bis zur Aufnahme einer Behandlung nach einem ischämischen Schlaganfall verlängern kann. Die erfolgreiche Entwicklung dieses Produkts unter den neuen gesetzlichen Bedingungen in Japan für regenerative Medizin kann schneller dazu führen, dass Healios Patienten helfen, einen profitablen Betrieb erreichen und einen deutlichen Wert für unsere Aktionäre schaffen kann", kommentierte Dr. Tadahisa "Hardy" Kagimoto, Präsident von Healios. "Neben der Behandlung von Schlaganfällen wird von der Athersys-Technologie erwartet, dass sie die Effizienz von Transplantationen durch die Vorbereitung von Organen im Rahmen klinischer Transplantationsprogramme verbessert. Im Wesentlichen hat Healios einen Katalysator erworben, der die Vermarktung iPSC-basierter regenerativer Medizinprodukte beschleunigen kann."
Healios gehört zu den führenden Unternehmen der regenerativen Medizin in Japan. Das Technologie-Portfolio umfasst die Entwicklung retinaler pigmentierter Epithelzellen, die aus induzierten pluripotenten Stammzellen hergestellt und zur Behandlung einer altersbedingten Makuladegeneration ("AMD") verwendet werden. Healios lizenzierte die Technologie von RIKEN im Jahr 2013, um eine neuartige Behandlung von AMD zu entwickeln. Weiterhin lizenzierte Healios eine Technologie der Yokohama City University zur Entwicklung von Organknospen für den Einsatz bei Transplantationen. Healios pflegt Partnerschaften mit der Sumitomo Dainippon Pharma Co., Ltd. und mit der SHIBUYA CORPORATION (einem führenden Robotik-Unternehmen in Japan) sowie mit der NIKON CORPORATION und der Osaka University, die sich auf die gemeinsame Entwicklung moderner Fertigungseinrichtungen für regenerative medizinische Therapien konzentrieren.
"Athersys freut sich sehr, mit Healios bei der Entwicklung von MultiStem in Japan zusammenzuarbeiten, wobei der anfängliche Fokus auf Patienten mit einem ischämischen Schlaganfall liegt. Healios verfügt über ein erfahrenes und versiertes Führungsteam, dass die Wichtigkeit und das transformatorische Potenzial der regenerativen Medizin erkannt hat. Es hat auch eine überzeugende Vision für unsere Zusammenarbeit, die die Möglichkeit umfasst, gemeinsam in konzentrierter und effizienter Weise an verschiedenen wichtigen Einsatzbereichen zu arbeiten. Daher haben wir Healios als unseren neuen Partner ausgewählt", sagte Dr. Gil Van Bokkelen, Vorsitzender und CEO bei Athersys. "Das Unternehmen hat eine starke Bilanz, ein exzellentes Netzwerk institutioneller Partner und Mitarbeiter und engagiert sich für eine schnelle und effiziente Entwicklung im Rahmen der neuen gesetzlichen Regelungen in Japan - all dies sind entscheidende Faktoren für einen Erfolg."
Über den ischämischen Schlaganfall
Bei einem Schlaganfall ist der klinische Bedarf besonders signifikant, da er eine der häufigsten Todesursachen ist und bei vielen Betroffenen zu einer deutlichen Verschlechterung der Lebensqualität führt. Zurzeit gibt es weltweit mehr als 15 Millionen Menschen, die an einem Schlaganfall leiden, und mehr als zwei Millionen Schlaganfallopfer insgesamt pro Jahr in den USA, Europa und Japan. Ischämische Schlaganfälle sind die am häufigsten auftretenden Schlaganfälle. Sie werden durch eine Blockierung der Durchblutung des Gehirns verursacht, wodurch die Sauerstoff- und Nährstoffzufuhr unterbrochen wird. Dies kann zu einem Gewebeverlust und neurologischen Schäden sowie zu langfristigen oder dauerhaften Behinderungen führen. Leider sind die aktuellen Therapiemöglichkeiten für von ischämischen Schlaganfällen Betroffene begrenzt, da die einzig verfügbaren Therapien - die Gabe eines das Gerinnsel auflösenden tPa-Wirkstoffs ("Thrombolytikum") bzw. ein chirurgischer Eingriff zur mechanischen Reperfusion, um das Gerinnsel zu entfernen - innerhalb weniger Stunden nach dem Auftreten des Anfalls durchgeführt werden müssen. Durch dieses geringe Zeitfenster wird nur ein kleiner Prozentsatz der Schlaganfallpatienten mit der aktuell verfügbaren Therapie behandelt. Die meisten Patienten erhalten lediglich eine unterstützende oder "palliative" Fürsorge. Die langfristigen Kosten zur Behandlung von Schlaganfällen sind beträchtlich, da viele Patienten längere Krankenhausaufenthalte, umfangreiche physische Therapien oder Reha-Maßnahmen benötigen (für diejenigen Patienten, die an solchen Programmen teilnehmen können) oder dauerhaft institutionell oder in der Familie gepflegt werden müssen.
Über MultiStem
Die MultiStem-Zelltherapie ist ein patentiertes Produkt im Bereich der regenerativen Medizin, das in der Lage ist, Gewebe wiederherzustellen und auf zahlreiche Art Heilung unterstützen kann, z. B. durch die Produktion therapeutischer Faktoren, die als Reaktion auf Entzündungs- und Gewebeschädigungssignale angestoßen werden. Das Potenzial der MultiStem-Therapie für mehrdimensionale therapeutische Auswirkungen unterscheidet die Therapie von herkömmlichen biopharmazeutischen Therapien, die sich auf einen einzelnen Mechanismus konzentrieren. Es handelt sich um ein einzigartiges und gebrauchsfertiges Stammzellenprodukt, das auf skalierbare Weise hergestellt, über Jahre hinweg in gefrorener Form gelagert sowie ohne Gewebsvergleich und ohne erforderliche Immunsuppression verabreicht werden kann. Die MultiStem-Therapie baut auf ihrem Wirksamkeitsprofil, ihren neuen Wirkmechanismen und einem günstigen und einheitlichen Sicherheitsprofil auf, die sich sowohl in den vorklinischen als auch in den klinischen Studien bewiesen haben. Sie kann für Patienten, darunter solchen, die schwer erkrankt sind bzw. an Erkrankungen mit dringendem medizinischem Bedarf leiden, äußerst hilfreich sein. Athersys hat strategische Partnerschaften und ein breites Netz an Kooperationen geschmiedet, um die MultiStem-Zelltherapie für eine Vielzahl von Indikationen zu entwickeln, wobei der anfängliche Schwerpunkt im neurologischen und kardiovaskulären Bereich sowie auf Entzündungen und Immunerkrankungen lag.
Über Athersys, Inc.
Athersys ist ein internationales Biotechnologieunternehmen, das im Bereich der Erforschung und Entwicklung therapeutischer Produktkandidaten tätig ist, die die Lebensqualität der Menschen verbessern sollen. Das Unternehmen entwickelt sein MultiStem-Zelltherapieprodukt, ein patentiertes, gebrauchsfertiges Produkt mit Stammzellen von Erwachsenen, anfänglich als Medikament gegen Krankheiten im kardiovaskulären und neurologischen Bereich sowie bei Entzündungen und Immunkrankheiten. Zurzeit werden mehrere klinische Studien durchgeführt, um dieses potenzielle Produkt in der regenerativen Medizin zu testen. Athersys ist strategische Partnerschaften und Kooperationen mit führenden Pharmazie- und Biotechnologieunternehmen sowie mit weltweit renommierten Forschungseinrichtungen eingegangen, um seine Plattform und Produkte weiterzuentwickeln. Weitere Informationen finden Sie unter www.athersys.com:
http://www.athersys.com/.
Über Healios K.K.
Healios ist ein Biotechnologieunternehmen, das führend in der Entwicklung iPSC-basierter Produkte für die regenerative Medizin ist. Es wurde 2011 gegründet und ist seit 2015 börsennotiert (Tokyo Security Exchange Mothers: 4593). In Japan entwickelt das Unternehmen ein Produkt zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration (eine schwer behandelbare Augenerkrankung) zusammen mit der Suimitomo Dainippon Pharma Co., Ltd., wobei eine Zulassung und Produktion für das Jahr 2020 geplant ist. In anderen Bereichen als der Augenheilkunde begann das Unternehmen zusammen mit der Yokohama City University mit der Forschung und Entwicklung von Produkten der regenerativen Medizin, mit denen funktionierende menschliche Organe (dreidimensionale Organe) geschaffen werden sollen. Healios kann als Unternehmen gesehen werden, das Produkte der regenerativen Medizin als Lösung des weltweiten Problems einer "alternden Gesellschaft" bietet. Weitere Informationen erhalten Sie auf der Website (https://www.healios.co.jp/:
https://www.healios.co.jp/).
Zukunftsgerichtete Aussagen von Athersys
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, die mit Risiken und Unsicherheiten behaftet sind. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beziehen sich unter anderem auf den erwarteten Zeitplan für die Entwicklung unserer Produktkandidaten, die Wachstumsstrategie und unsere zukünftigen Finanzergebnisse, einschließlich unserer Geschäftstätigkeit, der wirtschaftlichen Performance, der Finanzlage, der Aussichten und anderer zukünftiger Ereignisse. Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe wie "geht davon aus", "glaubt", "kann", "weiterhin", "könnte", "schätzt", "erwartet", "beabsichtigt" "möglicherweise", "plant", "potenziell", "sollte", "deutet darauf hin", "wird" oder andere ähnliche Ausdrücke identifizieren. Diese zukunftsgerichtete Aussagen sind lediglich Prognosen und basieren größtenteils auf unseren aktuellen Erwartungen. Zahlreiche bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten sowie andere Faktoren können die Richtigkeit dieser Aussagen beeinträchtigen. Einige der signifikanteren bekannten Risiken, denen wir uns gegenübersehen und die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den angedeuteten Ergebnissen der zukunftsgerichteten Aussagen abweichen können, sind Risiken und Ungewissheiten, die dem Prozess der Entwicklung und Vermarktung von Produkten, die für die Nutzung als Humantherapeutika sicher und effektiv sind, innewohnen, z. B. die Ungewissheit hinsichtlich der Marktakzeptanz unserer Produktkandidaten und unserer Fähigkeit, Umsätze zu erzielen, einschließlich MultiStem zur Behandlung eines Schlaganfalls, akuter Atemnot und anderer medizinischer Indikationen. Diese Risiken können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse, das Aktivitätsniveau, die Performance oder Errungenschaften erheblich von den ausdrücklichen oder konkludenten zukunftsbezogenen Aussagen zu zukünftigen Ergebnissen, zum Aktivitätsniveau, zur Performance oder zu Errungenschaften abweichen. Zu den weiteren wichtigen Faktoren bei der Bewertung zukunftsgerichteter Aussagen gehören unter anderem: der Erfolg unserer Zusammenarbeit mit Healios, einschließlich unserer Fähigkeit, die Meilensteine einzuhalten und die dafür vorgesehenen Zahlungen zu erhalten, die Entscheidung von Healios zur Ausweitung der Partnerschaft oder ob Produkte erfolgreich entwickelt und verkauft werden, sodass wir Lizenzzahlungen erhalten; unsere Fähigkeit, zusätzliches Kapital zu beschaffen; die Endergebnisse unserer klinischen Studien zu MultiStem; die Möglichkeit von Verzögerungen, negativen Ergebnissen und ausufernden Kosten bei der Entwicklung; unsere Fähigkeit, klinische Studien erfolgreich zu initiieren und durchzuführen; Veränderungen bei externen Marktfaktoren; Änderungen in der allgemeinen Performance der Branche; Änderungen in unserer Geschäftsstrategie; unsere Fähigkeit, das Portfolio unseres geistigen Eigentums zu schützen; unser mögliches Versäumnis, bei der Zusammenarbeit mit Pharma- und anderen Biotechnologieunternehmen kommerziell wertvolle Entdeckungen zu erkennen; die Fähigkeit unserer Geschäftspartner, ihre in der Vereinbarung festgelegten Verpflichtungen weiterhin zu erfüllen; der Erfolg unserer Anstrengungen, neue strategische Partnerschaften zu schmieden und unsere Programme voranzubringen; unser mögliches Unvermögen, unsere Strategie aufgrund von Veränderungen in unserer Branche oder der Wirtschaft allgemein umzusetzen; Änderungen bei der Produktivität und Zuverlässigkeit der Lieferanten; der Erfolg unserer Mitbewerber und das Auftreten neuer Mitbewerber. Sie sollten sich nicht über Gebühr auf solche zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Wir übernehmen keinerlei Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen infolge neuerer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder anderweitig öffentlich zu aktualisieren.
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Source: Athersys, Inc. via Globenewswire
