Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. beantragt die behördliche Genehmigung für den Beginn einer Phase 1/2a-Studie mit ARO-DM1 zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1
Am 28. November 2023 um 13:30 Uhr
Teilen
Arrowhead Pharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen einen Antrag auf Genehmigung für den Beginn einer klinischen Phase 1/2a-Studie mit ARO-DM1 gestellt hat. ARO-DM1 ist ein RNA-Interferenz (RNAi)-Therapeutikum, das als potenzielle Behandlung für die myotone Dystrophie Typ 1 (DM1), die häufigste Muskeldystrophie bei Erwachsenen, entwickelt wird. ARO-DM1 soll die Expression des Gens der Dystrophia Myotonica Protein Kinase (DMPK) reduzieren. Derzeit gibt es keine zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie für DM1.
Die Behandlungen konzentrierten sich bisher auf die Behandlung der Symptome, einschließlich Physiotherapie, Bewegung, Fußgelenkorthesen, Rollstühle und andere Hilfsmittel. Ein Antrag auf Genehmigung der klinischen Studie wurde bei einer lokalen Ethikkommission und bei der neuseeländischen Behörde für die Sicherheit von Arzneimitteln und Medizinprodukten zur Prüfung durch den Ständigen Ausschuss für therapeutische Versuche eingereicht. In Erwartung der Genehmigung beabsichtigt Arrowhead, mit ARODM1-1001 fortzufahren, einer Phase 1/2a Dosis-eskalierenden Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von ARO-DM1 bei bis zu 48 Probanden mit DM1.
Teilen
Zum Originalartikel.
Rechtliche Hinweise
Rechtliche Hinweise
Kontaktieren Sie uns, wenn Sie eine Korrektur wünschen
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung schwer behandelbarer Krankheiten, indem es die dafür verantwortlichen Gene zum Schweigen bringt. Die Therapien des Unternehmens nutzen ein breites Portfolio an Ribonukleinsäure (RNA)-Chemikalien und Verabreichungsformen, die den Mechanismus der RNA-Interferenz (RNAi) auslösen, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Ausschaltung der Zielgene zu bewirken. Die Targeted RNAi Molecule (TRiMTM)-Plattform des Unternehmens nutzt eine Liganden-vermittelte Verabreichung und ist so konzipiert, dass sie gewebespezifisches Targeting ermöglicht und gleichzeitig strukturell einfach ist. Das Unternehmen konzentriert sich auf verschiedene therapeutische Bereiche, wie z.B. Herz-Kreislauf, Lunge, Leber, Muskel und zentrales Nervensystem. Das Unternehmen verfügt über etwa 14 Prüfmedikamente im klinischen Stadium (neun eigene und fünf mit Partnern), die sich in den Entwicklungsstadien von Phase I bis Phase III befinden. Zu den Produkten in der Pipeline des Unternehmens gehören Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 und ARO-SOD1.
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. beantragt die behördliche Genehmigung für den Beginn einer Phase 1/2a-Studie mit ARO-DM1 zur Behandlung der Myotonen Dystrophie Typ 1