Applied Therapeutics erhält von der Ema die Orphan Medicinal Product Designation für AT-007 zur Behandlung von Galaktosämie
Am 03. Juni 2022 um 13:00 Uhr
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Applied Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass AT-007 (Gavorestat) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug) zur Behandlung der Galaktosämie (Galaktosämie) ausgewiesen wurde. Die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden bringt in der EU bestimmte Vorteile und Anreize mit sich, darunter Unterstützung bei der Erstellung von Protokollen, Gebührenermäßigungen und eine zehnjährige Marktexklusivität, sobald das Medikament auf dem Markt ist.
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Applied Therapeutics, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Es konzentriert sich auf die Entwicklung einer Pipeline neuartiger Arzneimittelkandidaten gegen validierte molekulare Zielmoleküle in Indikationen mit hohem ungedecktem medizinischen Bedarf. Der führende Medikamentenkandidat des Unternehmens, Govorestat, ist ein neuartiger, das zentrale Nervensystem durchdringender Aldose-Reduktase-Inhibitor (ARI) für die Behandlung seltener Stoffwechselkrankheiten des zentralen Nervensystems (ZNS), einschließlich Galaktosämie, Sorbitol-Dehydrogenase-Mangel (SORD) und PMM2-CDG. Das Unternehmen entwickelt außerdem AT-001, einen neuartigen potenten ARI, zur Behandlung der Diabetischen Kardiomyopathie (DbCM), einer tödlichen Fibrose des Herzens. Das Unternehmen hat eine klinische Studie der Phase I/II abgeschlossen, in der AT-001 bei etwa 120 Patienten mit Typ-2-Diabetes getestet wurde und in der keine unerwünschten Wirkungen oder Probleme mit der Verträglichkeit des Medikaments beobachtet wurden. Die präklinische Pipeline umfasst auch AT-003, einen ARI, der bei oraler Verabreichung den Augenhintergrund durchdringen soll, um die diabetische Retinopathie zu behandeln.