Applied Genetic Technologies Corporation gab bekannt, dass auf der Jahrestagung 2022 der Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) vom 1. bis 4. Mai 2022 in Denver, Colorado, weitere positive Ergebnisse aus der laufenden Phase-1/2-Studie zu AGTC-501 bei X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP) vorgestellt wurden, darunter Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit nach 18 Monaten. Die auf der ARVO vorgestellten Daten aktualisieren die zuvor gemeldeten Daten dieser nicht-randomisierten, offenen Phase-1/2-Studie, die nach Ansicht des Unternehmens sowohl die Sicherheit als auch die biologische Aktivität von AGTC-501 12 Monate nach der Behandlung zeigte. Die 18-Monats-Daten scheinen ähnliche Sicherheits- und Wirksamkeitssignale zu zeigen wie die 12-Monats-Ergebnisse der Studie, einschließlich Verbesserungen in der ellipsoiden Zone (EZ).

Bei Patienten mit XLRP degeneriert die EZ, eine bestimmte Region innerhalb der Photorezeptorschicht der Netzhaut, mit der Zeit und geht schließlich verloren. Achtzehn Monate nach der Behandlung zeigten zwei Drittel der Augen in der Studie, die zu Beginn der Studie eine sichtbare foveale EZ aufwiesen und die subretinale Verabreichung von AGTC-501 erhielten, eine Erholung der fovealen EZ und bei fast der Hälfte verbesserte sich das Erscheinungsbild der EZ, was mit einer Verbesserung der Makulaempfindlichkeit korrelierte. 18 Monate nach der Behandlung schien AGTC-501 über einen breiten Dosisbereich hinweg gut verträglich zu sein.

Die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer, einschließlich derer, die im Zusammenhang mit der subretinalen Injektion auftraten, und - was besonders wichtig ist - die immunologischen Untersuchungen ergaben keine Sicherheitsbedenken.