Adaptimmune Therapeutics plc gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) den Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für afami-cel, eine T-Zell-Therapie zur Behandlung des fortgeschrittenen Synovialsarkoms, zur vorrangigen Prüfung angenommen hat. Das Zieldatum für den Antrag nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) ist der 4. August 2024. Diese Annahme wird durch positive Daten aus Kohorte 1 der zulassungsrelevanten Studie SPEARHEAD-1 unterstützt, die ihren primären Endpunkt für die Wirksamkeit erreicht hat.

Die Daten der Studie wurden auf der Jahrestagung 2023 der Connective Tissue Oncology Society (CTOS) vorgestellt. Afami-cel ist eine T-Zell-Rezeptor (TCR) T-Zell-Therapie, die auf das MAGE A4-Krebstarget abzielt und als Einzeldosis-Behandlung für fortgeschrittenes synoviales Sarkom entwickelt wurde. Die letzte von der FDA zugelassene Therapie für diese Indikation war Votrient im Jahr 2012.

Der BLA-Antrag für afami-cel wurde durch klinische Daten aus der SPEARHEAD-1-Zulassungsstudie unterstützt, die ihren primären Endpunkt für die Wirksamkeit erreicht hat. 39% der Patienten, die afami-cel erhielten, zeigten klinisches Ansprechen mit einer medianen Dauer des Ansprechens von ~12 Monaten (CTOS 2022). Das mediane Gesamtüberleben (mOS) lag bei SPEARHEAD-1 bei ~17 Monaten im Vergleich zu einem historischen mOS von < 12 Monaten bei Patienten mit synovialem Sarkom, die afami-cel erhielten. afami-cel hat eine beeindruckende Ansprechrate von ~39% bei stark vorbehandelten Patienten mit fortgeschrittenem synovialem SarkomA und eine mediane Überlebensdauer von etwa 17 Monaten gezeigt. Diese Annahme wird durch positive Daten aus Kohorte 1 der zulassungsrelevanten Studie SPEARhead-1 unterstützt, die ihren primären Endpunkt für die Wirksamkeit erreicht hat.

Die Daten aus der Studie wurden auf der Jahrestagung 2023 der Connective Tissue Oncology Society ("CTOS") vorgestellt.Afami-cel ist eine T-Zell-Therapie, die auf den T-Zell-Rezeptor (TCR") der MAGE A4 abzielt und als Einzeldosis-Behandlung für fortgeschrittene synovale Sarkome konzipiert ist. Die letzte von der FDA zugelassene Behandlung in diesem Bereich war die vonVotrient im Jahr 2012. DerBLA -Antrag für Afami-cell wurde durch klinische Daten aus der SPEARHEAD-1-Zulassungsstudie unterstützt, die ihren primären Endpunkt für die Wirksamkeit erreicht hat.

39% der Patienten, die Afami-cel erhielten, zeigten ein klinisches Ansprechen mit einer medianen Dauer des Ansprechens von etwa 12 Monaten (CTOS 2022). Das mediane Gesamtüberleben (mOS) betrug in SPEARHEAD-1 ~17 Monate, verglichen mit dem historischen m OS von < 12 Monaten für Patienten mit Synovialsarkom, die zwei oder mehr vorherige Therapielinien erhalten hatten.