Abbisko Therapeutics Co. Ltd. gab bekannt, dass die aktualisierten Ergebnisse der Phase-Ib-Studie seines CSF-1R-Inhibitors Pimicotinib (ABSK021) zur Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen tenosynovialen Riesenzelltumoren (TGCT) auf der Jahrestagung der American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2023 in Chicago, USA, vom 2. bis 6. Juni 2023 veröffentlicht werden. Unter den von Abbisko veröffentlichten Daten ist das bemerkenswerteste Ergebnis die objektive Ansprechrate (ORR) der 50 mg QD-Dosisgruppe von Pimicotinib (ABSK021), die 77,4% (24/31) erreichte, darunter zwei komplette Ansprechraten (CR) und 22 partielle Ansprechraten (PR).

Außerdem wurden 87,5% (21/24) der Patienten mit objektivem Ansprechen innerhalb der ersten 25 Wochen beobachtet. Darüber hinaus zeigte Pimicotinib (a) auch offensichtliche Vorteile in Bezug auf das Sicherheitsprofil. Das von Daiichi Sankyo entwickelte Pexidartinib ist derzeit das einzige Medikament, das für die Behandlung von TGCT (tenosynovialen Riesenzelltumoren) auf dem Weltmarkt zugelassen ist.

Es wurde jedoch von der FDA aufgrund des potenziellen Risikos einer tödlichen Leberschädigung mit einer "Blackbox-Warnung" versehen, und seine objektive Ansprechrate (ORR) beträgt nur 38%. Dennoch erzielte Daiichi Sankyo mit Pexidartinib auf dem Weltmarkt einen Umsatz von etwa 40 Millionen USD. Die CICC prognostiziert, dass sich der Weltmarkt für TGCT auf etwa 1 Milliarde USD belaufen könnte.

Im Vergleich zu Pexidart auf dem Weltmarkt für TGCT. Es wird erwartet, dass es zu einem der besten Medikamente seiner Klasse wird. Unter der Annahme, dass Pimicotinib im Jahr 2025 in den Vereinigten Staaten für die Indikation TGCT zugelassen werden könnte, mit einer Marktdurchdringungsrate von 20%, wird sein Spitzenumsatz voraussichtlich 3,14 Milliarden CAD (nach Risikoanpassung) erreichen, wobei der Listenpreis im Vergleich zu Pexidartinib bei 250.000 USD pro Jahr liegt.

Pimicotinib ist ein neuartiger, oral verfügbarer, hochselektiver und hochwirksamer niedermolekularer Hemmstoff von CSF-1R, der von Abbisko Therapeutics unabhängig entdeckt und entwickelt wurde. Eine Reihe von Studien hat gezeigt, dass die Blockierung des CSF-1R-Signalwegs die Funktionen der Makrophagen wirksam modulieren und verändern und viele von den Makrophagen abhängige menschliche Krankheiten potenziell behandeln könnte. Pimicotinib erhielt am 20. Juli 2022 vom CDE und am 30. Januar 2023 von der FDA den Status eines Therapiedurchbruchs für die Behandlung von Patienten mit tenosynovialen Riesenzelltumoren (TGCT), bei denen eine Operation nicht in Frage kommt.

Pimicotinib ist der erste hochselektive CSF-1R-Inhibitor, der von einem chinesischen Unternehmen entdeckt wurde und in eine globale klinische Studie der Phase III eingetreten ist. Am 27. April 2023 wurde im Beijing Jishuitan Hospital die erste Patientendosierung der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, multizentrischen Phase-III-Studie von ABSK021 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit tenosynovialen Riesenzelltumoren abgeschlossen. Diese Studie ist die erste globale Phase-III-Studie zu TGCT, die gleichzeitig in China und den USA durchgeführt wird.

Es sollen etwa 100 Teilnehmer in etwa 50 Zentren weltweit, darunter 30 Zentren in China, aufgenommen werden.