Vaxcyte, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) VAX-24, dem 24-valenten Pneumokokken-Konjugatimpfstoff (PCV) des Unternehmens zur Vorbeugung von invasiven Pneumokokken-Erkrankungen (IPD) bei Erwachsenen, den Status eines Therapiedurchbruchs erteilt hat. Die Entscheidung der FDA basiert auf den positiven Ergebnissen der Phase 1/2 Proof-of-Concept-Studie, in der die Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität von VAX-24 bei Erwachsenen im Alter von 18 bis 64 Jahren untersucht wurde. In der klinischen Phase 1/2-Studie erfüllte VAX-24 die primären Sicherheits- und Verträglichkeitsziele und wies für alle untersuchten Dosen ein ähnliches Sicherheitsprofil wie Prevnar 20o (PCV20) auf.

Die Studie hat auch gezeigt, dass VAX-24 bei der konventionellen Dosis von 2,2 mcg, die das Unternehmen für ein zulassungsrelevantes Phase-3-Programm vorzusehen beabsichtigt, die festgelegten Immunogenitätsstandards für alle 24 Serotypen erfüllt oder übertrifft. Bei dieser Dosis erfüllte VAX-24 die Standardkriterien für die opsonophagozytäre Aktivität bei allen 20 Serotypen, die mit PCV20 gemeinsam sind, wobei 16 davon eine höhere Immunantwort erzielten. Der Breakthrough Therapy-Prozess der FDA soll die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln beschleunigen, die zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung bestimmt sind.

Die Ausweisung basiert auf vorläufigen klinischen Beweisen, die darauf hindeuten, dass das Medikament oder der Impfstoff bei einem oder mehreren klinisch bedeutsamen Endpunkten eine wesentliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Therapien aufweisen könnte. Mit der Einstufung als Breakthrough Therapy hat Vaxcyte Zugang zu allen Elementen des Fast-Track-Programms der FDA sowie die Möglichkeit, von der FDA Anleitung und Unterstützung für ein effizientes Medikamentenentwicklungsprogramm und ein organisatorisches Engagement von hochrangigen Führungskräften innerhalb der FDA zu erhalten. Erwartete wichtige Meilensteine Vaxcyte treibt die klinische Entwicklung seiner PCV- und Frühphasen-Programme mit mehreren erwarteten wichtigen Meilensteinen voran, darunter: VAX-24 Adult Program Die ersten Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität aus der Phase-2-Studie bei Erwachsenen ab 65 Jahren werden für das zweite Quartal 2023 erwartet.

Die endgültigen Ergebnisse mit den 6-Monats-Sicherheitsdaten aus den beiden Phase-2-Studien für Erwachsene werden für die erste Hälfte des Jahres 2023 erwartet. Nach Erhalt der abschließenden Sicherheitsberichte aus den beiden Phase-2-Studien für Erwachsene werden in der zweiten Jahreshälfte 2023 regulatorische Interaktionen zur Information des Phase-3-Programms erwartet. Topline-Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität aus der entscheidenden Phase-3-Nichtunterlegenheitsstudie bei Erwachsenen werden für 2025 erwartet.

VAX-24 Pädiatrieprogramm Die Einreichung des IND-Antrags (Investigational New Drug) für Kinder und der Beginn der Phase-2-Studie werden beide in der ersten Hälfte des Jahres 2023 erwartet. Die ersten Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität aus der Phase-2-Studie mit Säuglingen nach der primären 3-Dosen-Impfserie werden bis 2025 erwartet. Das Studiendesign sieht eine primäre Immunisierungsserie vor, die aus drei Dosen besteht, gefolgt von einer anschließenden Auffrischungsdosis.

VAX-31 (ehemals VAX-XP) Programm für Erwachsene Die Einreichung des IND-Antrags für VAX-31 wird in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 erwartet. Die ersten Daten zur Sicherheit, Verträglichkeit und Immunogenität aus einer Phase 1/2 Studie bei Erwachsenen ab 18 Jahren werden für 2024 erwartet. VAX-A1 Vaxcyte treibt die Entwicklung von VAX-A1, einem neuartigen Konjugatimpfstoff zur Vorbeugung von Infektionen durch Streptokokken der Gruppe A, weiter voran. Weitere Informationen über den voraussichtlichen Zeitpunkt eines IND-Antrags werden mit dem Fortschreiten des Programms bekannt gegeben.

VAX-PG Vaxcyte hat im vierten Quartal 2022 einen letzten Impfstoffkandidaten für VAX-PG, seinen neuartigen therapeutischen Impfstoff zur Behandlung von Parodontalerkrankungen, nominiert und treibt das Programm weiter voran.