Taysha Gene Therapies, Inc. gibt positive Empfehlung des unabhängigen Datenüberwachungskomitees für die Phase-1/2-Studie REVEAL bei Rett-Syndrom bekannt
Am 31. Juli 2023 um 14:00 Uhr
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Taysha Gene Therapies, Inc. gab bekannt, dass das unabhängige Datenüberwachungskomitee (Independent Data Monitoring Committee, IDMC) die Fortsetzung der REVEAL Phase 1/2 Studie empfohlen hat und dass die Dosierung des zweiten Patienten der ersten Kohorte fortgesetzt werden kann. Die Entscheidung folgt auf eine vorab festgelegte IDMC-Prüfung der ersten klinischen Daten des ersten Patienten, dem TSHA-102 nach der 42-tägigen Evaluierungsphase verabreicht wurde. Die Verabreichung an einen zweiten Patienten wird voraussichtlich im dritten Quartal dieses Jahres erfolgen.
Die Phase-1/2-Studie REVEAL [1] ist eine offene, randomisierte Studie zur Dosis-Eskalation und Dosis-Erweiterung, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei erwachsenen Frauen mit Rett-Syndrom aufgrund einer MECP2 Loss-of-Function-Mutation untersucht wird. TSHA-102 wird als einzelne lumbale intrathekale Injektion verabreicht. Bei der Dosiseskalation werden zwei Dosisstufen von TSHA-102 nacheinander getestet.
Die maximal verträgliche Dosis (MTD) oder die maximal verabreichte Dosis (MAD) wird dann während der Dosissteigerung verabreicht.
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Taysha Gene Therapies Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung von Gentherapien auf der Basis von Adeno-assoziierten Viren (AAV) zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems konzentriert. Das führende klinische Programm des Unternehmens, TSHA-102, befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung des Rett-Syndroms, einer seltenen neurologischen Entwicklungsstörung. Das Unternehmen untersucht TSHA-102 in der klinischen Studie REVEALPhase I/II bei Jugendlichen und Erwachsenen. Dabei handelt es sich um eine offene, randomisierte, multizentrische Studie zur Dosissteigerung und -erweiterung, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei weiblichen Patienten im Alter von 12 Jahren und älter mit Rett-Syndrom untersucht wird. Das Unternehmen hat die weltweiten Rechte an einem in der klinischen Phase befindlichen, intrathekal verabreichten AAV9-Gentherapieprogramm, TSHA-120, für die Behandlung der Riesenaxonalen Neuropathie (GAN) erworben. Die Europäische Kommission hat TSHA-120 für die Behandlung von GAN den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden verliehen.
Taysha Gene Therapies, Inc. gibt positive Empfehlung des unabhängigen Datenüberwachungskomitees für die Phase-1/2-Studie REVEAL bei Rett-Syndrom bekannt