Synlogic, Inc. gab den Beginn von Synpheny-3 bekannt, einer globalen, zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von SYNB1934 als mögliche Behandlung der Phenylketonurie (PKU). Synpheny-3 ist eine randomisierte, placebokontrollierte, globale, multizentrische, pivotale klinische Phase-3-Studie, die die Wirksamkeit und Sicherheit von SYNB1934 als Behandlung der PKU untersuchen soll. Das endgültige Studiendesign berücksichtigt das Feedback der weltweiten Zulassungsbehörden, einschließlich der U.S. Food and Drug Administration (FDA).

An der globalen Studie werden etwa 150 Patienten teilnehmen, deren Plasmaspiegel von Phenylalanin (Phe) bei Studienbeginn >360 µM beträgt. Synpheny-3 wird Patienten im Alter von 18 Jahren und älter einschließen; eine erste Teilmenge der Daten von Patienten aus Teil 1 wird verwendet, um die Möglichkeit zu prüfen, das Aufnahmealter auf 12 Jahre zu senken. Die Studienteilnehmer können während der Teilnahme an der Studie ihrer üblichen Ernährung nachgehen. Synpheny-3 wird voraussichtlich an etwa 30 klinischen Zentren in den Vereinigten Staaten, Kanada, Deutschland, Dänemark, Israel, der Türkei und Georgien durchgeführt werden.

Die Studie wurde so konzipiert, dass sie für die Patienten bequem ist, und bietet die Möglichkeit, persönlich oder in einem virtuellen oder hybriden Format teilzunehmen. Die Studie besteht aus drei Teilen: Teil 1 ist eine Einführungsphase, die eine individuelle Titration über drei mögliche Dosisstufen (3x1011, 6x1011 und 1x1012) ermöglicht, wobei die Patienten mindestens drei Wochen mit jeder Dosis verbringen. Teil 2 der Studie ist ein vierwöchiger, placebokontrollierter, randomisierter Entzug, mit dem der primäre Endpunkt bewertet wird: die Veränderung der Plasmakonzentration von Phe, wobei die primäre Analyse unter den Respondern aus Teil 1 durchgeführt wird. Die Definition für Responder ist eine Verringerung des Plasma-Phe-Wertes um >20% gegenüber dem Ausgangswert.

Teil 3 ist eine offene Verlängerung, die bis zu drei Jahre dauern kann.