Acadia Pharmaceuticals und Stoke Therapeutics kündigen Zusammenarbeit an, um mehrere RNA-basierte Behandlungen für schwere und seltene genetische Neuroentwicklungskrankheiten voranzutreiben
Am 10. Januar 2022 um 13:00 Uhr
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ACADIA Pharmaceuticals Inc. und Stoke Therapeutics, Inc. gaben bekannt, dass die Unternehmen eine Zusammenarbeit zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Arzneimittel für die potenzielle Behandlung schwerer und seltener genetischer neurologischer Entwicklungskrankheiten des zentralen Nervensystems (ZNS) eingegangen sind. Die Zusammenarbeit umfasst das SYNGAP1-Syndrom, das Rett-Syndrom (MECP2) und ein noch nicht bekannt gegebenes neurologisches Entwicklungsziel von beiderseitigem Interesse. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Stoke von Acadia eine Vorauszahlung in Höhe von 60 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf Meilensteine in Höhe von bis zu 907 Millionen US-Dollar sowie auf Tantiemen aus künftigen Umsätzen. Für das SYNGAP1-Programm werden die beiden Unternehmen gemeinsam die globale Verantwortung für Forschung, Entwicklung und Vermarktung tragen und sich 50/50 an allen weltweiten Kosten und zukünftigen Gewinnen beteiligen. Darüber hinaus hat Stoke Anspruch auf potenzielle Meilensteine in der Entwicklung, bei der Zulassung, bei den ersten kommerziellen Verkäufen und beim Umsatz. Für das Rett-Syndrom (MECP2) und das noch nicht bekannt gegebene Neuroentwicklungsprogramm wird Stoke die Forschungs- und vorklinischen Entwicklungsaktivitäten leiten, während Acadia die klinische Entwicklung und Vermarktung übernimmt. Acadia wird die Forschungs- und präklinischen Entwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit diesen beiden Zielmolekülen vollständig finanzieren, und Stoke hat Anspruch auf potenzielle Entwicklungs-, Zulassungs-, erste kommerzielle Verkäufe und Umsatzmeilensteine sowie auf gestaffelte Lizenzzahlungen auf weltweite Verkäufe, die im mittleren einstelligen Bereich beginnen und je nach Umsatzhöhe bis in den mittleren Zehnerbereich ansteigen.
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Stoke Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Bekämpfung der Ursachen schwerer Krankheiten widmet, indem es die Proteinexpression mit Medikamenten auf der Basis von Ribonukleinsäure (RNA) hochreguliert. Das Unternehmen entwickelt Antisense-Oligonukleotide (ASOs) zur selektiven Wiederherstellung der Proteinexpression mit seinem patentrechtlich geschützten Ansatz der Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO). Der erste Wirkstoff, STK-001, befindet sich in der klinischen Erprobung für die Behandlung des Dravet-Syndroms, einer schweren und fortschreitenden genetischen Epilepsie. TANGO zielt darauf ab, fehlende Proteine wiederherzustellen, indem es die Proteinproduktion gesunder Gene erhöht oder ankurbelt und so die nicht funktionierende Kopie des Gens kompensiert. Das Unternehmen verfolgt die Entwicklung von STK-002 zur Behandlung der autosomal-dominanten Optikusatrophie (ADOA), der am häufigsten vererbten Erkrankung des Sehnervs. Der anfängliche Schwerpunkt des Unternehmens liegt auf Haploinsuffizienz und Erkrankungen des zentralen Nervensystems und des Auges.
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