ACADIA Pharmaceuticals Inc. und Stoke Therapeutics, Inc. gaben bekannt, dass die Unternehmen eine Zusammenarbeit zur Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung neuartiger RNA-basierter Arzneimittel für die potenzielle Behandlung schwerer und seltener genetischer neurologischer Entwicklungskrankheiten des zentralen Nervensystems (ZNS) eingegangen sind. Die Zusammenarbeit umfasst das SYNGAP1-Syndrom, das Rett-Syndrom (MECP2) und ein noch nicht bekannt gegebenes neurologisches Entwicklungsziel von beiderseitigem Interesse. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Stoke von Acadia eine Vorauszahlung in Höhe von 60 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf Meilensteine in Höhe von bis zu 907 Millionen US-Dollar sowie auf Tantiemen aus künftigen Umsätzen. Für das SYNGAP1-Programm werden die beiden Unternehmen gemeinsam die globale Verantwortung für Forschung, Entwicklung und Vermarktung tragen und sich 50/50 an allen weltweiten Kosten und zukünftigen Gewinnen beteiligen. Darüber hinaus hat Stoke Anspruch auf potenzielle Meilensteine in der Entwicklung, bei der Zulassung, bei den ersten kommerziellen Verkäufen und beim Umsatz. Für das Rett-Syndrom (MECP2) und das noch nicht bekannt gegebene Neuroentwicklungsprogramm wird Stoke die Forschungs- und vorklinischen Entwicklungsaktivitäten leiten, während Acadia die klinische Entwicklung und Vermarktung übernimmt. Acadia wird die Forschungs- und präklinischen Entwicklungsaktivitäten im Zusammenhang mit diesen beiden Zielmolekülen vollständig finanzieren, und Stoke hat Anspruch auf potenzielle Entwicklungs-, Zulassungs-, erste kommerzielle Verkäufe und Umsatzmeilensteine sowie auf gestaffelte Lizenzzahlungen auf weltweite Verkäufe, die im mittleren einstelligen Bereich beginnen und je nach Umsatzhöhe bis in den mittleren Zehnerbereich ansteigen.