SPYRE THERAPEUTICS, INC. Aeglea BioTherapeutics, Inc. gab bekannt, dass die Dosierung in der dritten Kohorte der klinischen Phase 1/2-Studie mit Pegtarviliase zur Behandlung der klassischen Homocystinurie im Gange ist. Die Patienten in dieser Kohorte erhalten 1,35 mg/kg Pegtarviliase einmal wöchentlich als subkutane Injektion; die Patienten in den Kohorten 1 und 2 erhielten Dosen von 0,15 mg/kg bzw. 0,45 mg/kg. Darüber hinaus erhielt das Unternehmen ein Schreiben der U.S. Food and Drug Administration (FDA), in dem sie auf eine kürzlich eingereichte Protokolländerung für die klinische Phase 1/2-Studie mit Pegtarviliase zur Behandlung der klassischen Homocystinurie reagiert.
Die FDA stellte fest, dass das Protokoll keine ausreichende Begründung und keinen ausreichenden Nachweis für die Aussicht auf einen unmittelbaren klinischen Nutzen für pädiatrische Patienten enthielt, und setzte die Studie für die Aufnahme von Patienten unter 18 Jahren im Rahmen dieses Investigational New Drug (IND) zum gegenwärtigen Zeitpunkt teilweise aus. Das Unternehmen beabsichtigt, sich mit den Rückmeldungen der FDA auseinanderzusetzen und die Anforderungen an den voraussichtlichen Nutzen für die künftige Einbeziehung pädiatrischer Patienten in die IND zu erfüllen, auch in einer möglichen Zulassungsstudie. Das Unternehmen geht davon aus, dass der Brief keine Auswirkungen auf die geplante Aufnahme und Dosierung von Patienten ab 18 Jahren in den USA oder von Patienten ab 12 Jahren in Großbritannien und Australien haben wird.
Die Aufnahme in die Studie verläuft weiterhin planmäßig und Aeglea geht weiterhin davon aus, im vierten Quartal 2022 Daten, einschließlich der Daten von Kohorte 3, bekannt geben zu können. Der primäre Endpunkt der offenen Phase 1/2-Studie ist die Sicherheit und Verträglichkeit. Drei bis vier Patienten werden in jede Kohorte aufgenommen und mit vier einmal wöchentlichen Dosen Pegtarviliase behandelt.
